Революция в медицината: редактирането на генома може да лекува болести!

Революция в медицината: редактирането на генома може да лекува болести!

Развитието на изследванията за редактиране на генома все повече засяга учени и лекари. Последните постижения демонстрират потенциала на нови методи, които обещават широкообхватни приложения в хуманната медицина. По-специално, биологични съединения като индоли и бензофурани стават все по-важни, защото действат като основни градивни елементи за лекарства и природни продукти. В университета в Мюнстер изследователски екип, ръководен от проф. д-р Армидо Щудер, разработи иновативна стратегия за редактиране на химически скелет. Те се фокусират върху замяната на въглерода с азотни атоми в тези структури, което може да революционизира както синтеза на съществуващи лекарства, така и създаването на нови терапевтични съединения. Според констатациите на uni-muenster.de Този обмен и преструктурирането на молекулярния скелет работят, особено за индолите и бензофураните.

Тази нова методология позволява индолите да бъдат превърнати в индазоли, като процесът протича чрез междинни продукти с отворен молекулен пръстен. Тези междинни продукти също имат потенциал да се трансформират в бензимидазоли. Подобна стратегия за преструктуриране се прилага и за бензофураните, което може да доведе до водещи съединения като бензизоксазоли или бензоксазоли. Ползата от тези химични трансформации е значителна, тъй като получените съединения са биологично активни и имат широко приложение в терапевтичен контекст. Резултатите са публикувани в известното списание „Nature” и по този начин допринасят за разширяване на синтетичния инструментариум за редактиране на скелет.

Напредък в редактирането на генома

Успоредно с тези химически разработки, молекулярните биолози показват значителен напредък в редактирането на генома. В тази дисциплина базовите редактори се очертаха като важна технология. Тези методи на редактор, базирани на специализирани молекулярни комплекси, позволяват прецизното преобразуване на ДНК бази. По-специално, редакторите на аденин и цитозин, които се появиха от лабораторията на Дейвид Лиу, показаха обещаващ успех, включително при лечението на генетични заболявания като прогерията на Хътчинсън-Гилфорд. Тази генна мутация, която причинява преждевременно стареене, беше значително лекувана при мишки, удвоявайки продължителността на живота от 215 на 510 дни. Това се дължи на ефективността на базовите редактори, които са в състояние да правят целенасочени промени в генома, без да предизвикват мащабни генетични грешки, както се съобщава от laborjournal.de се съобщава.

Въпреки че напредъкът в редактирането на генома предлага огромен потенциал за лечение на генетични заболявания, етичните проблеми и опасенията за безопасност остават. Поради това Германската медицинска асоциация (BÄK) публикува изявление относно редактирането на генома, което очертава съществуващите предизвикателства и възможности на тези технологии. Централна тема в тази дискусия е разграничението от конвенционалната генна терапия. За разлика от генната терапия, която обикновено има за цел да въведе нови гени, редактирането на генома има за цел директно да модифицира специфична генетична информация. Това отваря нови перспективи в медицинските изследвания, особено при изясняване на генетични заболявания като β-таласемия и сърповидноклетъчна анемия aerzteblatt.de е подчертано.

„Напредъкът обаче е свързан с предизвикателства като непредвидими странични ефекти и етични ограничения“, казва BÄK. Въпреки това използването на технологията CRISPR/Cas9, която беше номинирана за Нобелова награда за химия през 2020 г., значително ускори развитието в тази област и може да доведе до персонализирани терапии в бъдеще. За щастие вече се провеждат клинични проучвания за изследване на използването на тези технологии при хора. Ролята на редактирането на генома в различни изследователски области е интересна, от изследване на рак до изследване на инфекции. Смята се за обещаващ подход за оптимизиране на терапиите и изучаване на сложни генетични взаимодействия.