Revoluce v medicíně: editace genomu by mohla vyléčit nemoci!

Revoluce v medicíně: editace genomu by mohla vyléčit nemoci!

Rozvoj výzkumu editace genomu se stále více dotýká vědců a lékařů. Nedávné pokroky ukazují potenciál nových metod, které slibují dalekosáhlé aplikace v humánní medicíně. Zejména biologické sloučeniny, jako jsou indoly a benzofurany, nabývají na významu, protože fungují jako základní stavební kameny léčiv a přírodních produktů. Na univerzitě v Münsteru vyvinul výzkumný tým vedený prof. Dr. Armido Studerem inovativní strategii pro úpravu chemické kostry. Zaměřují se na nahrazení uhlíku atomy dusíku v těchto strukturách, což by mohlo způsobit revoluci jak v syntéze stávajících léků, tak ve vytváření nových terapeutických sloučenin. Podle zjištění o uni-muenster.de Tato výměna a restrukturalizace molekulárního skeletu fungují, zejména u indolů a benzofuranů.

Tato nová metodika umožňuje přeměnu indolů na indazoly, přičemž proces probíhá přes meziprodukty s otevřeným molekulárním kruhem. Tyto meziprodukty mají také potenciál být transformovány na benzimidazoly. Podobná strategie restrukturalizace platí také pro benzofurany, což může vést k vedoucím sloučeninám, jako jsou benzisoxazoly nebo benzoxazoly. Užitečnost těchto chemických transformací je významná, protože výsledné sloučeniny jsou biologicky aktivní a mají široké použití v terapeutických kontextech. Výsledky byly publikovány ve známém časopise „Nature“ a přispívají tak k rozšíření syntetické sady nástrojů pro úpravy koster.

Pokroky v editaci genomu

Souběžně s tímto chemickým vývojem vykazují molekulární biologové významný pokrok v editaci genomu. V této disciplíně se základní editory ukázaly jako důležitá technologie. Tyto editorské metody založené na specializovaných molekulárních komplexech umožňují přesnou konverzi bází DNA. Zejména redaktoři adeninu a cytosinu, kteří vzešli z laboratoře Davida Liu, prokázali slibný úspěch, včetně léčby genetických onemocnění, jako je Hutchinson-Gilford progeria. Tato genová mutace, která způsobuje předčasné stárnutí, byla významně léčena u myší, čímž se zdvojnásobila délka života z 215 na 510 dní. To bylo přičítáno efektivitě základních editorů, kteří jsou schopni provádět cílené změny v genomu bez spouštění rozsáhlých genetických chyb, jak uvádí laborjournal.de je hlášeno.

Přestože pokroky v editaci genomu nabízejí obrovský potenciál k léčbě genetických onemocnění, přetrvávají etické a bezpečnostní obavy. Německá lékařská asociace (BÄK) proto zveřejnila prohlášení o editaci genomu, které nastiňuje stávající výzvy a příležitosti těchto technologií. Ústředním tématem této diskuse je odlišení od konvenční genové terapie. Na rozdíl od genové terapie, jejímž cílem je obvykle zavádění nových genů, je cílem editace genomu přímo modifikovat specifickou genetickou informaci. To otevírá nové perspektivy v lékařském výzkumu, zejména při objasňování genetických onemocnění, jako je β-talasémie a srpkovitá anémie aerzteblatt.de je zvýrazněno.

„Pokrok je však spojen s problémy, jako jsou nepředvídatelné vedlejší účinky a etické limity,“ říká BÄK. Přesto využití technologie CRISPR/Cas9, která byla v roce 2020 nominována na Nobelovu cenu za chemii, výrazně urychlilo vývoj v této oblasti a mohlo by v budoucnu vést k personalizovaným terapiím. Naštěstí již probíhají klinické studie, které zkoumají využití těchto technologií u lidí. Zajímavá je role editace genomu v různých oblastech výzkumu, od výzkumu rakoviny po výzkum infekcí. Je považován za slibný přístup pro optimalizaci terapií a studium komplexních genetických interakcí.