Revolution inden for medicin: genomredigering kunne helbrede sygdomme!

Revolution inden for medicin: genomredigering kunne helbrede sygdomme!

Udviklingen af ​​forskning i genomredigering påvirker i stigende grad videnskabsmænd og læger. Nylige fremskridt viser potentialet i nye metoder, der lover vidtrækkende anvendelser inden for humanmedicin. Især biologiske forbindelser som indoler og benzofuraner bliver stadig vigtigere, fordi de fungerer som grundlæggende byggesten til medicin og naturprodukter. På universitetet i Münster udviklede et forskerhold ledet af prof. Dr. Armido Studer en innovativ strategi for kemisk skeletredigering. De fokuserer på at erstatte kulstof med nitrogenatomer i disse strukturer, hvilket kan revolutionere både syntesen af ​​eksisterende lægemidler og skabelsen af ​​nye terapeutiske forbindelser. Ifølge resultaterne af uni-muenster.de Denne udveksling og omstruktureringen af ​​det molekylære skelet virker, især for indoler og benzofuraner.

Denne nye metode gør det muligt at omdanne indoler til indazoler, hvor processen forløber via mellemprodukter med en åbnet molekylær ring. Disse mellemprodukter har også potentiale til at blive omdannet til benzimidazoler. En lignende omstruktureringsstrategi gælder også for benzofuraner, som kan resultere i førende forbindelser som benzisoxazoler eller benzoxazoler. Anvendeligheden af ​​disse kemiske transformationer er betydelig, fordi de resulterende forbindelser er biologisk aktive og har bred anvendelse i terapeutiske sammenhænge. Resultaterne blev publiceret i det kendte tidsskrift "Nature" og bidrager dermed til at udvide den syntetiske værktøjskasse til skeletredigering.

Fremskridt inden for genomredigering

Parallelt med disse kemiske udviklinger viser molekylærbiologer betydelige fremskridt inden for genomredigering. I denne disciplin er basisredaktører dukket op som en vigtig teknologi. Disse editormetoder, baseret på specialiserede molekylære komplekser, muliggør den præcise omdannelse af DNA-baser. Især de adenin- og cytosin-editorer, der dukkede op fra David Lius laboratorium, har vist lovende succes, herunder i behandlingen af ​​genetiske sygdomme som Hutchinson-Gilford progeria. Denne genmutation, som forårsager for tidlig aldring, blev signifikant behandlet hos mus, hvilket fordoblede levetiden fra 215 til 510 dage. Dette er blevet tilskrevet effektiviteten af ​​base-editorer, som er i stand til at foretage målrettede ændringer i genomet uden at udløse store genetiske fejl, som rapporteret af laborjournal.de er indberettet.

Selvom fremskridt inden for genomredigering tilbyder et enormt potentiale til at helbrede genetiske sygdomme, er der stadig etiske og sikkerhedsmæssige bekymringer. Den tyske lægeforening (BÄK) har derfor udgivet en erklæring om genomredigering, som skitserer de eksisterende udfordringer og muligheder ved disse teknologier. Et centralt emne i denne diskussion er skelnen fra konventionel genterapi. I modsætning til genterapi, som normalt har til formål at introducere nye gener, sigter genomredigering mod direkte at modificere specifik genetisk information. Dette åbner op for nye perspektiver inden for medicinsk forskning, især i at afklare genetiske sygdomme som β-thalassæmi og seglcelleanæmi aerzteblatt.de er fremhævet.

'Men fremskridt er forbundet med udfordringer såsom uforudsigelige bivirkninger og etiske grænser', siger BÄK. Ikke desto mindre har brugen af ​​CRISPR/Cas9-teknologien, som blev nomineret til Nobelprisen i kemi i 2020, markant accelereret udviklingen på dette område og kan føre til personlige behandlinger i fremtiden. Heldigvis er der allerede kliniske undersøgelser i gang for at undersøge brugen af ​​disse teknologier hos mennesker. Rollen af ​​genomredigering i forskellige forskningsfelter er interessant, lige fra kræftforskning til infektionsforskning. Det betragtes som en lovende tilgang til optimering af terapier og undersøgelse af komplekse genetiske interaktioner.