Επανάσταση στην ιατρική: η επεξεργασία του γονιδιώματος θα μπορούσε να θεραπεύσει ασθένειες!

Επανάσταση στην ιατρική: η επεξεργασία του γονιδιώματος θα μπορούσε να θεραπεύσει ασθένειες!

Η ανάπτυξη της έρευνας για την επεξεργασία του γονιδιώματος επηρεάζει ολοένα και περισσότερο τους επιστήμονες και τους γιατρούς. Οι πρόσφατες εξελίξεις καταδεικνύουν τις δυνατότητες των νέων μεθόδων που υπόσχονται εκτεταμένες εφαρμογές στην ανθρώπινη ιατρική. Ειδικότερα, βιολογικές ενώσεις όπως οι ινδόλες και τα βενζοφουράνια γίνονται όλο και πιο σημαντικές επειδή λειτουργούν ως βασικά δομικά στοιχεία για φάρμακα και φυσικά προϊόντα. Στο Πανεπιστήμιο του Münster, μια ερευνητική ομάδα με επικεφαλής τον καθηγητή Dr. Armido Studer ανέπτυξε μια καινοτόμο στρατηγική για τη χημική επεξεργασία σκελετών. Εστιάζουν στην αντικατάσταση του άνθρακα με άτομα αζώτου σε αυτές τις δομές, κάτι που θα μπορούσε να φέρει επανάσταση τόσο στη σύνθεση των υπαρχόντων φαρμάκων όσο και στη δημιουργία νέων θεραπευτικών ενώσεων. Σύμφωνα με τα ευρήματα του uni-muenster.de Αυτή η ανταλλαγή και η αναδιάρθρωση του μοριακού σκελετού λειτουργούν, ειδικά για τις ινδόλες και τα βενζοφουράνια.

Αυτή η νέα μεθοδολογία επιτρέπει στις ινδόλες να μετατρέπονται σε ινδαζόλες, με τη διαδικασία να προχωρά μέσω ενδιαμέσων με ανοιχτό μοριακό δακτύλιο. Αυτά τα ενδιάμεσα έχουν επίσης τη δυνατότητα να μετατραπούν σε βενζιμιδαζόλες. Μια παρόμοια στρατηγική αναδιάρθρωσης ισχύει επίσης για τα βενζοφουράνια, τα οποία μπορούν να οδηγήσουν σε κορυφαίες ενώσεις όπως οι βενζισοξαζόλες ή οι βενζοξαζόλες. Η χρησιμότητα αυτών των χημικών μετασχηματισμών είναι σημαντική επειδή οι προκύπτουσες ενώσεις είναι βιολογικά δραστικές και έχουν ευρεία εφαρμογή σε θεραπευτικά πλαίσια. Τα αποτελέσματα δημοσιεύτηκαν στο γνωστό περιοδικό «Nature» και έτσι συμβάλλουν στην επέκταση της συνθετικής εργαλειοθήκης για την επεξεργασία σκελετών.

Πρόοδοι στην επεξεργασία γονιδιώματος

Παράλληλα με αυτές τις χημικές εξελίξεις, οι μοριακοί βιολόγοι παρουσιάζουν σημαντική πρόοδο στην επεξεργασία του γονιδιώματος. Σε αυτόν τον κλάδο, οι βασικοί συντάκτες έχουν αναδειχθεί ως σημαντική τεχνολογία. Αυτές οι μέθοδοι επεξεργασίας, που βασίζονται σε εξειδικευμένα μοριακά σύμπλοκα, επιτρέπουν την ακριβή μετατροπή βάσεων DNA. Συγκεκριμένα, οι συντάκτες αδενίνης και κυτοσίνης που προέκυψαν από το εργαστήριο του David Liu έχουν δείξει πολλά υποσχόμενη επιτυχία, μεταξύ άλλων στη θεραπεία γενετικών ασθενειών όπως η προγηρία Hutchinson-Gilford. Αυτή η γονιδιακή μετάλλαξη, που προκαλεί πρόωρη γήρανση, αντιμετωπίστηκε σημαντικά σε ποντίκια, διπλασιάζοντας τη διάρκεια ζωής από 215 σε 510 ημέρες. Αυτό έχει αποδοθεί στην αποτελεσματικότητα των βασικών συντακτών, οι οποίοι είναι σε θέση να κάνουν στοχευμένες αλλαγές στο γονιδίωμα χωρίς να προκαλούν γενετικά σφάλματα μεγάλης κλίμακας, όπως αναφέρεται από labor journal.de αναφέρεται.

Αν και οι πρόοδοι στην επεξεργασία του γονιδιώματος προσφέρουν τεράστιες δυνατότητες για τη θεραπεία γενετικών ασθενειών, εξακολουθούν να υπάρχουν ανησυχίες σχετικά με την ηθική και την ασφάλεια. Ως εκ τούτου, η Γερμανική Ιατρική Ένωση (BÄK) δημοσίευσε μια δήλωση σχετικά με την επεξεργασία του γονιδιώματος, η οποία περιγράφει τις υπάρχουσες προκλήσεις και ευκαιρίες αυτών των τεχνολογιών. Ένα κεντρικό θέμα σε αυτή τη συζήτηση είναι η διάκριση από τη συμβατική γονιδιακή θεραπεία. Σε αντίθεση με τη γονιδιακή θεραπεία, η οποία συνήθως στοχεύει στην εισαγωγή νέων γονιδίων, η επεξεργασία του γονιδιώματος στοχεύει στην άμεση τροποποίηση συγκεκριμένων γενετικών πληροφοριών. Αυτό ανοίγει νέες προοπτικές στην ιατρική έρευνα, ιδιαίτερα στην αποσαφήνιση γενετικών ασθενειών όπως η β-θαλασσαιμία και η δρεπανοκυτταρική αναιμία aerzteblatt.de επισημαίνεται.

«Ωστόσο, η πρόοδος συνδέεται με προκλήσεις όπως απρόβλεπτες παρενέργειες και ηθικά όρια», λέει η BÄK. Ωστόσο, η χρήση της τεχνολογίας CRISPR/Cas9, η οποία προτάθηκε για το Νόμπελ Χημείας το 2020, έχει επιταχύνει σημαντικά την ανάπτυξη σε αυτόν τον τομέα και θα μπορούσε να οδηγήσει σε εξατομικευμένες θεραπείες στο μέλλον. Ευτυχώς, ήδη βρίσκονται σε εξέλιξη κλινικές μελέτες για να εξεταστεί η χρήση αυτών των τεχνολογιών στον άνθρωπο. Ο ρόλος της επεξεργασίας γονιδιώματος σε διάφορα ερευνητικά πεδία είναι ενδιαφέρον, από την έρευνα για τον καρκίνο μέχρι την έρευνα για λοιμώξεις. Θεωρείται μια πολλά υποσχόμενη προσέγγιση για τη βελτιστοποίηση των θεραπειών και τη μελέτη πολύπλοκων γενετικών αλληλεπιδράσεων.