Revolutsioon meditsiinis: genoomi redigeerimine võib haigusi ravida!

Revolutsioon meditsiinis: genoomi redigeerimine võib haigusi ravida!

Genoomi redigeerimise uuringute areng mõjutab üha enam teadlasi ja arste. Hiljutised edusammud näitavad uute meetodite potentsiaali, mis lubavad inimmeditsiinis kaugeleulatuvaid rakendusi. Eelkõige muutuvad üha olulisemaks bioloogilised ühendid, nagu indoolid ja bensofuraanid, kuna need toimivad ravimite ja loodustoodete põhiliste ehitusplokkidena. Münsteri ülikoolis töötas prof dr Armido Studeri juhitud uurimisrühm välja uuendusliku strateegia skeleti keemiliseks redigeerimiseks. Nad keskenduvad süsiniku asendamisele nendes struktuurides lämmastikuaatomitega, mis võib muuta nii olemasolevate ravimite sünteesi kui ka uute raviühendite loomise. Vastavalt järeldustele uni-muenster.de See vahetus ja molekulaarse skeleti ümberkorraldamine toimib, eriti indoolide ja bensofuraanide puhul.

See uus metoodika võimaldab indoole muundada indasoolideks, kusjuures protsess kulgeb avatud molekulaartsükliga vaheühendite kaudu. Need vaheühendid võivad muutuda ka bensimidasoolideks. Sarnane ümberstruktureerimisstrateegia kehtib ka bensofuraanide puhul, mille tulemuseks võivad olla juhtivad ühendid, nagu bensisoksasoolid või bensoksasoolid. Nende keemiliste transformatsioonide kasulikkus on märkimisväärne, kuna saadud ühendid on bioloogiliselt aktiivsed ja neid kasutatakse laialdaselt terapeutilistes kontekstides. Tulemused avaldati tuntud ajakirjas "Nature" ja aitasid seega kaasa luustiku redigeerimise sünteetilise tööriistakasti laiendamisele.

Edusammud genoomi redigeerimisel

Paralleelselt nende keemiliste arengutega näitavad molekulaarbioloogid märkimisväärseid edusamme genoomi redigeerimisel. Selles distsipliinis on oluliseks tehnoloogiaks kujunenud baastoimetajad. Need spetsiaalsetel molekulaarsetel kompleksidel põhinevad redigeerimismeetodid võimaldavad DNA aluste täpset teisendamist. Eelkõige on David Liu laborist välja tulnud adeniini ja tsütosiini toimetajad näidanud paljutõotavat edu, sealhulgas selliste geneetiliste haiguste nagu Hutchinson-Gilfordi progeeria ravis. Seda enneaegset vananemist põhjustavat geenimutatsiooni raviti hiirtel märkimisväärselt, kahekordistades eluiga 215 päevalt 510 päevale. Seda on seostatud baasredaktorite tõhususega, mis on võimelised tegema genoomis sihipäraseid muudatusi ilma ulatuslikke geneetilisi vigu käivitamata, nagu teatas laborjournal.de teatatakse.

Kuigi genoomi redigeerimise edusammud pakuvad tohutut potentsiaali geneetiliste haiguste ravimiseks, on eetilised ja ohutusprobleemid endiselt olemas. Saksa Arstide Liit (BÄK) on seetõttu avaldanud genoomi redigeerimise kohta avalduse, mis toob välja nende tehnoloogiate olemasolevad väljakutsed ja võimalused. Selle arutelu keskne teema on eristamine tavapärasest geeniteraapiast. Erinevalt geeniteraapiast, mille eesmärk on tavaliselt uute geenide juurutamine, on genoomi redigeerimise eesmärk konkreetse geneetilise teabe otsene muutmine. See avab uusi perspektiive meditsiiniuuringutes, eriti selliste geneetiliste haiguste nagu β-talasseemia ja sirprakuline aneemia selgitamisel. aerzteblatt.de on esile tõstetud.

"Kuid edusamme seostatakse selliste väljakutsetega nagu ettenägematud kõrvalmõjud ja eetilised piirangud," ütleb BÄK. Sellegipoolest on 2020. aastal Nobeli keemiaauhinna kandidaadiks nimetatud tehnoloogia CRISPR/Cas9 kasutamine selle valdkonna arengut oluliselt kiirendanud ja võib tulevikus viia personaliseeritud teraapiateni. Õnneks on juba käimas kliinilised uuringud, et uurida nende tehnoloogiate kasutamist inimestel. Huvitav on genoomi redigeerimise roll erinevates uurimisvaldkondades vähiuuringutest nakkusuuringuteni. Seda peetakse paljutõotavaks lähenemisviisiks ravimeetodite optimeerimiseks ja keerukate geneetiliste interaktsioonide uurimiseks.