Vallankumous lääketieteessä: genomin muokkaaminen voi parantaa sairauksia!

Vallankumous lääketieteessä: genomin muokkaaminen voi parantaa sairauksia!

Genomieditoinnin tutkimuksen kehitys vaikuttaa yhä enemmän tutkijoihin ja lääkäreihin. Viimeaikaiset edistysaskeleet osoittavat uusien menetelmien potentiaalin, jotka lupaavat kauaskantoisia sovelluksia ihmislääketieteessä. Erityisesti biologiset yhdisteet, kuten indolit ja bentsofuraanit, ovat yhä tärkeämpiä, koska ne toimivat lääkkeiden ja luonnontuotteiden perusrakennusaineina. Münsterin yliopistossa professori Dr. Armido Studerin johtama tutkimusryhmä kehitti innovatiivisen strategian kemialliseen luurankoeditointiin. He keskittyvät hiilen korvaamiseen typpiatomeilla näissä rakenteissa, mikä voisi mullistaa sekä olemassa olevien lääkkeiden synteesin että uusien terapeuttisten yhdisteiden luomisen. Havaintojen mukaan uni-muenster.de Tämä vaihto ja molekyylirungon uudelleenjärjestely toimivat erityisesti indolien ja bentsofuraanien kohdalla.

Tämä uusi menetelmä mahdollistaa indolien muuntamisen indatsoliksi, jolloin prosessi etenee välituotteiden kautta, joissa on avoin molekyylirengas. Nämä välituotteet voivat myös muuttua bentsimidatsoleiksi. Samanlainen rakenneuudistusstrategia koskee myös bentsofuraaneja, jotka voivat johtaa johtaviin yhdisteisiin, kuten bentsisoksatsoleihin tai bentsoksatsoleihin. Näiden kemiallisten muutosten käyttökelpoisuus on merkittävä, koska tuloksena olevat yhdisteet ovat biologisesti aktiivisia ja niillä on laaja käyttö terapeuttisissa yhteyksissä. Tulokset julkaistiin tunnetussa Nature-lehdessä, ja ne myötävaikuttavat näin synteettisten työkalujen laajentamiseen luurankoeditointiin.

Edistystä genomin muokkauksessa

Samanaikaisesti näiden kemiallisten kehitysten kanssa molekyylibiologit osoittavat merkittävää edistystä genomin muokkaamisessa. Tällä alalla peruseditorit ovat nousseet tärkeäksi teknologiaksi. Nämä erikoistuneisiin molekyylikomplekseihin perustuvat editointimenetelmät mahdollistavat DNA-emästen tarkan muuntamisen. Erityisesti David Liun laboratoriosta nousseet adeniini- ja sytosiinieditorit ovat osoittaneet lupaavaa menestystä muun muassa geneettisten sairauksien, kuten Hutchinson-Gilford-progerian, hoidossa. Tätä ennenaikaista ikääntymistä aiheuttavaa geenimutaatiota hoidettiin merkittävästi hiirillä, mikä kaksinkertaisti eliniän 215 päivästä 510 päivään. Tämän on katsottu johtuvan peruseditorien tehokkuudesta, sillä ne pystyvät tekemään kohdennettuja muutoksia genomiin laukaisematta laajamittaisia ​​geneettisiä virheitä, kuten raportoi laborjournal.de raportoidaan.

Vaikka genomin muokkauksen edistyminen tarjoaa valtavasti mahdollisuuksia parantaa geneettisiä sairauksia, eettiset ja turvallisuusongelmat ovat edelleen olemassa. Saksan lääkäriliitto (BÄK) on siksi julkaissut genomieditointia koskevan lausunnon, jossa hahmotellaan näiden teknologioiden olemassa olevia haasteita ja mahdollisuuksia. Keskeinen aihe tässä keskustelussa on ero perinteisestä geeniterapiasta. Toisin kuin geeniterapiassa, jossa yleensä pyritään tuomaan uusia geenejä, genomieditointi pyrkii suoraan muokkaamaan tiettyä geneettistä tietoa. Tämä avaa uusia näkökulmia lääketieteelliseen tutkimukseen, erityisesti geneettisten sairauksien, kuten β-talassemian ja sirppisoluanemian selvittämiseen. aerzteblatt.de on korostettu.

"Edistykseen liittyy kuitenkin haasteita, kuten odottamattomia sivuvaikutuksia ja eettisiä rajoituksia", BÄK sanoo. Vuonna 2020 kemian Nobelin palkinnon saajaksi ehdolla olevan CRISPR/Cas9-teknologian käyttö on kuitenkin nopeuttanut merkittävästi tämän alan kehitystä ja saattaa tulevaisuudessa johtaa yksilöllisiin hoitoihin. Onneksi kliiniset tutkimukset ovat jo käynnissä näiden tekniikoiden käytön tutkimiseksi ihmisillä. Genomieditoinnin rooli eri tutkimusaloilla on mielenkiintoinen syöpätutkimuksesta infektiotutkimukseen. Sitä pidetään lupaavana lähestymistapana hoitojen optimointiin ja monimutkaisten geneettisten vuorovaikutusten tutkimiseen.