Revolucija u medicini: uređivanje genoma moglo bi izliječiti bolesti!

Revolucija u medicini: uređivanje genoma moglo bi izliječiti bolesti!

Razvoj istraživanja uređivanja genoma sve više utječe na znanstvenike i liječnike. Nedavni napredak pokazuje potencijal novih metoda koje obećavaju dalekosežne primjene u ljudskoj medicini. Konkretno, biološki spojevi poput indola i benzofurana postaju sve važniji jer djeluju kao osnovni gradivni blokovi za lijekove i prirodne proizvode. Na Sveučilištu u Münsteru, istraživački tim predvođen prof. dr. Armidom Studerom razvio je inovativnu strategiju za uređivanje kemijskog kostura. Oni se usredotočuju na zamjenu ugljika atomima dušika u tim strukturama, što bi moglo revolucionirati i sintezu postojećih lijekova i stvaranje novih terapeutskih spojeva. Prema nalazima od uni-muenster.de Ova izmjena i restrukturiranje molekularnog kostura djeluju, posebno za indole i benzofurane.

Ova nova metodologija omogućuje pretvaranje indola u indazole, pri čemu se proces odvija preko intermedijera s otvorenim molekularnim prstenom. Ovi intermedijeri također imaju potencijal da se transformiraju u benzimidazole. Slična strategija restrukturiranja također se primjenjuje na benzofurane, što može rezultirati vodećim spojevima kao što su benzisoksazoli ili benzoksazoli. Korisnost ovih kemijskih transformacija je značajna jer su dobiveni spojevi biološki aktivni i imaju široku primjenu u terapijskim kontekstima. Rezultati su objavljeni u poznatom časopisu “Nature” i time doprinose proširenju sintetičkog alata za editiranje kostura.

Napredak u uređivanju genoma

Paralelno s ovim kemijskim razvojem, molekularni biolozi pokazuju značajan napredak u uređivanju genoma. U ovoj disciplini, uređivači baza su se pojavili kao važna tehnologija. Ove metode uređivača, temeljene na specijaliziranim molekularnim kompleksima, omogućuju preciznu konverziju baza DNK. Konkretno, uređivači adenina i citozina koji su proizašli iz laboratorija Davida Liua pokazali su obećavajući uspjeh, uključujući i liječenje genetskih bolesti kao što je Hutchinson-Gilford progeria. Ova mutacija gena, koja uzrokuje prerano starenje, značajno je tretirana kod miševa, udvostručivši životni vijek s 215 na 510 dana. To se pripisuje učinkovitosti uređivača baza, koji mogu napraviti ciljane promjene u genomu bez pokretanja velikih genetskih pogrešaka, kako je izvijestio laborjournal.de je prijavljen.

Iako napredak u uređivanju genoma nudi ogroman potencijal za izlječenje genetskih bolesti, etički i sigurnosni problemi ostaju. Njemačka liječnička udruga (BÄK) stoga je objavila izjavu o uređivanju genoma, u kojoj se ocrtavaju postojeći izazovi i mogućnosti ovih tehnologija. Središnja tema ove rasprave je razlika od konvencionalne genske terapije. Za razliku od genske terapije, koja obično ima za cilj uvođenje novih gena, uređivanje genoma ima za cilj izravnu modifikaciju specifičnih genetskih informacija. Ovo otvara nove perspektive u medicinskim istraživanjima, posebice u razjašnjavanju genetskih bolesti kao što su β-talasemija i anemija srpastih stanica aerzteblatt.de je istaknuto.

'Međutim, napredak je povezan s izazovima kao što su nepredvidive nuspojave i etička ograničenja', kaže BÄK. Ipak, korištenje tehnologije CRISPR/Cas9, koja je 2020. bila nominirana za Nobelovu nagradu za kemiju, značajno je ubrzala razvoj na ovom području i mogla bi dovesti do personaliziranih terapija u budućnosti. Na sreću, kliničke studije već su u tijeku kako bi se ispitala upotreba ovih tehnologija kod ljudi. Zanimljiva je uloga editiranja genoma u različitim područjima istraživanja, od istraživanja raka do istraživanja infekcija. Smatra se obećavajućim pristupom za optimiziranje terapija i proučavanje složenih genetskih interakcija.