Forradalom az orvostudományban: a genomszerkesztés gyógyíthatja a betegségeket!

Forradalom az orvostudományban: a genomszerkesztés gyógyíthatja a betegségeket!

A genomszerkesztéssel kapcsolatos kutatások fejlődése egyre inkább érinti a tudósokat és az orvosokat. A közelmúltban elért eredmények demonstrálják az új módszerekben rejlő lehetőségeket, amelyek messzemenő alkalmazásokat ígérnek a humán gyógyászatban. Különösen az olyan biológiai vegyületek, mint az indolok és a benzofuránok válnak egyre fontosabbá, mivel ezek a gyógyszerek és a természetes termékek alapvető építőkövei. A Münsteri Egyetemen a Prof. Dr. Armido Studer vezette kutatócsoport innovatív stratégiát dolgozott ki a kémiai csontvázszerkesztéshez. Arra összpontosítanak, hogy ezekben a szerkezetekben a szén nitrogénatomokat helyettesítsenek, ami forradalmasíthatja mind a meglévő gyógyszerek szintézisét, mind pedig új terápiás vegyületek létrehozását. megállapításai szerint uni-muenster.de Ez a csere és a molekuláris váz szerkezetének átalakítása különösen az indolok és a benzofuránok esetében működik.

Ez az új módszer lehetővé teszi az indolok indazolokká történő átalakítását, miközben a folyamat nyitott molekulagyűrűvel rendelkező intermediereken keresztül megy végbe. Ezek az intermedierek benzimidazolokká is átalakulhatnak. Hasonló szerkezetátalakítási stratégia vonatkozik a benzofuránokra is, amelyek vezető vegyületeket, például benzizoxazolokat vagy benzoxazolokat eredményezhetnek. Ezeknek a kémiai átalakításoknak a hasznossága jelentős, mivel a keletkező vegyületek biológiailag aktívak és széles körben alkalmazhatók terápiás környezetben. Az eredményeket a jól ismert „Nature” folyóiratban tették közzé, és így hozzájárultak a csontvázszerkesztéshez szükséges szintetikus eszköztár bővítéséhez.

Előrelépések a genomszerkesztésben

Ezekkel a kémiai fejlesztésekkel párhuzamosan a molekuláris biológusok jelentős előrelépést mutatnak a genomszerkesztés terén. Ebben a tudományágban az alapszerkesztők fontos technológiaként jelentek meg. Ezek a speciális molekuláris komplexeken alapuló szerkesztő módszerek lehetővé teszik a DNS-bázisok pontos átalakítását. Különösen a David Liu laboratóriumából előkerült adenin és citozin szerkesztők bizonyultak ígéretes sikernek, többek között az olyan genetikai betegségek kezelésében, mint a Hutchinson-Gilford progéria. Ezt az idő előtti öregedést okozó génmutációt egerekben szignifikánsan kezelték, 215-ről 510 napra megkétszerezve az élettartamot. Ezt az alapszerkesztők hatékonyságának tulajdonítják, amelyek képesek célzott változtatásokat végrehajtani a genomban anélkül, hogy nagyszabású genetikai hibákat váltanának ki, amint azt az laborjournal.de jelentik.

Bár a genomszerkesztés előrehaladása óriási lehetőségeket rejt magában a genetikai betegségek gyógyítására, etikai és biztonsági aggályok továbbra is fennállnak. A Német Orvosi Szövetség (BÄK) ezért közleményt adott ki a genomszerkesztésről, amely felvázolja e technológiák meglévő kihívásait és lehetőségeit. A beszélgetés központi témája a hagyományos génterápiától való megkülönböztetés. Ellentétben a génterápiával, amelynek célja általában új gének bevezetése, a genomszerkesztés célja a konkrét genetikai információ közvetlen módosítása. Ez új távlatokat nyit az orvosi kutatásban, különösen az olyan genetikai betegségek tisztázásában, mint a β-talaszémia és a sarlósejtes vérszegénység aerzteblatt.de kiemelve van.

„A haladás azonban olyan kihívásokkal jár, mint az előre nem látható mellékhatások és az etikai korlátok” – mondja a BÄK. Ennek ellenére a 2020-ban kémiai Nobel-díjra jelölt CRISPR/Cas9 technológia alkalmazása jelentősen felgyorsította a fejlődést ezen a területen, és a jövőben személyre szabott terápiákhoz vezethet. Szerencsére már folynak klinikai vizsgálatok e technológiák emberben való alkalmazásának vizsgálatára. Érdekes a genomszerkesztés szerepe a különböző kutatási területeken, a rákkutatástól a fertőzéskutatásig. Ígéretes megközelítésnek tartják a terápiák optimalizálására és a komplex genetikai kölcsönhatások tanulmányozására.