Rivoluzione in medicina: l’editing del genoma potrebbe curare le malattie!

Rivoluzione in medicina: l’editing del genoma potrebbe curare le malattie!

Lo sviluppo della ricerca sull’editing genomico interessa sempre più scienziati e medici. I recenti progressi dimostrano il potenziale di nuovi metodi che promettono applicazioni di vasta portata nella medicina umana. In particolare, i composti biologici come gli indoli e i benzofurani stanno diventando sempre più importanti perché fungono da elementi base per medicinali e prodotti naturali. All’Università di Münster, un gruppo di ricerca guidato dal Prof. Dr. Armido Studer ha sviluppato una strategia innovativa per l’editing chimico dello scheletro. Si stanno concentrando sulla sostituzione degli atomi di carbonio con atomi di azoto in queste strutture, cosa che potrebbe rivoluzionare sia la sintesi dei farmaci esistenti sia la creazione di nuovi composti terapeutici. Secondo i risultati di uni-muenster.de Questo scambio e la ristrutturazione dello scheletro molecolare funzionano, soprattutto per indoli e benzofurani.

Questa nuova metodologia consente di convertire gli indoli in indazoli, con il processo che procede tramite intermedi con un anello molecolare aperto. Questi intermedi hanno anche il potenziale per essere trasformati in benzimidazoli. Una strategia di ristrutturazione simile si applica anche ai benzofurani, che possono dare origine a composti leader come i benzisossazoli o i benzossazoli. L'utilità di queste trasformazioni chimiche è significativa perché i composti risultanti sono biologicamente attivi e hanno ampia applicazione in contesti terapeutici. I risultati sono stati pubblicati sulla nota rivista “Nature” e contribuiscono quindi ad ampliare la gamma di strumenti sintetici per l’editing dello scheletro.

Progressi nell'editing del genoma

Parallelamente a questi sviluppi chimici, i biologi molecolari stanno mostrando progressi significativi nell’editing del genoma. In questa disciplina, gli editor di base sono emersi come una tecnologia importante. Questi metodi editor, basati su complessi molecolari specializzati, consentono la conversione precisa delle basi del DNA. In particolare, gli editor di adenina e citosina emersi dal laboratorio di David Liu hanno mostrato un successo promettente, anche nel trattamento di malattie genetiche come la progeria di Hutchinson-Gilford. Questa mutazione genetica, che causa l’invecchiamento precoce, è stata trattata in modo significativo nei topi, raddoppiando la durata della vita da 215 a 510 giorni. Ciò è stato attribuito all’efficienza degli editor di base, che sono in grado di apportare modifiche mirate al genoma senza innescare errori genetici su larga scala, come riportato da laborjournal.de è segnalato.

Sebbene i progressi nell’editing del genoma offrano un enorme potenziale per curare le malattie genetiche, permangono preoccupazioni etiche e di sicurezza. L'Associazione medica tedesca (BÄK) ha quindi pubblicato una dichiarazione sull'editing del genoma, in cui vengono delineate le sfide e le opportunità esistenti di queste tecnologie. Un argomento centrale in questa discussione è la distinzione dalla terapia genica convenzionale. A differenza della terapia genica, che di solito mira a introdurre nuovi geni, l’editing del genoma mira a modificare direttamente informazioni genetiche specifiche. Ciò apre nuove prospettive nella ricerca medica, in particolare nel chiarire malattie genetiche come la β-talassemia e l’anemia falciforme aerzteblatt.de è evidenziato.

"Tuttavia, il progresso comporta sfide quali effetti collaterali imprevedibili e limiti etici", afferma il BÄK. Tuttavia, l’uso della tecnologia CRISPR/Cas9, nominata per il Premio Nobel per la Chimica nel 2020, ha accelerato significativamente lo sviluppo in questo settore e potrebbe portare in futuro a terapie personalizzate. Fortunatamente, sono già in corso studi clinici per esaminare l’uso di queste tecnologie sugli esseri umani. Interessante è il ruolo dell’editing genomico in diversi ambiti di ricerca, dalla ricerca sul cancro a quella sulle infezioni. È considerato un approccio promettente per ottimizzare le terapie e studiare interazioni genetiche complesse.