Revoliucija medicinoje: genomo redagavimas gali išgydyti ligas!

Revoliucija medicinoje: genomo redagavimas gali išgydyti ligas!

Genomo redagavimo tyrimų plėtra vis labiau paliečia mokslininkus ir gydytojus. Naujausi pažanga rodo naujų metodų, kurie žada plataus masto pritaikymą žmonių medicinoje, potencialą. Visų pirma, biologiniai junginiai, tokie kaip indolai ir benzofuranai, tampa vis svarbesni, nes jie yra pagrindiniai vaistų ir natūralių produktų statybiniai blokai. Miunsterio universitete mokslininkų grupė, vadovaujama prof. dr. Armido Studerio, sukūrė naujovišką cheminio skeleto redagavimo strategiją. Jie daugiausia dėmesio skiria anglies pakeitimui azoto atomais šiose struktūrose, o tai gali pakeisti esamų vaistų sintezę ir naujų terapinių junginių kūrimą. Remiantis išvadomis uni-muenster.de Šie mainai ir molekulinio skeleto restruktūrizavimas veikia, ypač indolams ir benzofuranams.

Ši nauja metodika leidžia indolius paversti indazolais, o procesas vyksta per tarpinius produktus su atidarytu molekuliniu žiedu. Šie tarpiniai produktai taip pat gali virsti benzimidazolais. Panaši restruktūrizavimo strategija taikoma ir benzofuranams, dėl kurių gali susidaryti pirmaujantys junginiai, tokie kaip benzisoksazolai arba benzoksazolai. Šių cheminių transformacijų naudingumas yra reikšmingas, nes gaunami junginiai yra biologiškai aktyvūs ir plačiai naudojami terapiniame kontekste. Rezultatai buvo paskelbti gerai žinomame žurnale „Nature“ ir taip prisidedama prie skeleto redagavimo sintetinių įrankių rinkinio išplėtimo.

Genomo redagavimo pažanga

Lygiagrečiai su šiais cheminiais pokyčiais molekuliniai biologai rodo didelę pažangą genomo redagavimo srityje. Šioje disciplinoje pagrindiniai redaktoriai tapo svarbia technologija. Šie redagavimo metodai, pagrįsti specializuotais molekuliniais kompleksais, leidžia tiksliai konvertuoti DNR bazes. Visų pirma, adenino ir citozino redaktoriai, atsiradę iš Davido Liu laboratorijos, parodė daug žadančią sėkmę, įskaitant genetinių ligų, tokių kaip Hutchinson-Gilford progerija, gydymą. Ši genų mutacija, sukelianti priešlaikinį senėjimą, buvo žymiai išgydyta pelėms, padvigubinant gyvenimo trukmę nuo 215 iki 510 dienų. Tai buvo siejama su bazinių redaktorių, kurie gali atlikti tikslinius genomo pakeitimus, nesukeldami didelio masto genetinių klaidų, efektyvumu, kaip pranešė laborjournal.de pranešama.

Nors genomo redagavimo pažanga suteikia didžiulį potencialą išgydyti genetines ligas, etikos ir saugumo problemos išlieka. Todėl Vokietijos gydytojų asociacija (BÄK) paskelbė pareiškimą apie genomo redagavimą, kuriame aprašomi esami šių technologijų iššūkiai ir galimybės. Pagrindinė šios diskusijos tema yra skirtumas nuo įprastos genų terapijos. Priešingai nei genų terapija, kuria paprastai siekiama įvesti naujus genus, genomo redagavimo tikslas yra tiesiogiai modifikuoti specifinę genetinę informaciją. Tai atveria naujas medicinos tyrimų perspektyvas, ypač aiškinantis genetines ligas, tokias kaip β-talasemija ir pjautuvinių ląstelių anemija. aerzteblatt.de yra paryškintas.

„Tačiau pažanga siejama su tokiais iššūkiais kaip nenumatytas šalutinis poveikis ir etinės ribos“, – sako BÄK. Nepaisant to, CRISPR/Cas9 technologijos, kuri 2020 m. buvo nominuota Nobelio chemijos premijai, naudojimas gerokai paspartino šios srities plėtrą ir ateityje gali paskatinti individualizuotą terapiją. Laimei, klinikiniai tyrimai jau atliekami, siekiant ištirti šių technologijų naudojimą žmonėms. Genomo redagavimo vaidmuo įvairiose tyrimų srityse yra įdomus – nuo ​​vėžio tyrimų iki infekcijų tyrimų. Tai laikoma perspektyviu metodu optimizuojant gydymą ir tiriant sudėtingą genetinę sąveiką.