Revolūcija medicīnā: genoma rediģēšana varētu izārstēt slimības!

Revolūcija medicīnā: genoma rediģēšana varētu izārstēt slimības!

Pētījumu attīstība genoma rediģēšanas jomā arvien vairāk ietekmē zinātniekus un ārstus. Nesenie sasniegumi parāda jaunu metožu potenciālu, kas sola tālejošus pielietojumus cilvēku medicīnā. Jo īpaši bioloģiskie savienojumi, piemēram, indoli un benzofurāni, kļūst arvien nozīmīgāki, jo tie darbojas kā zāļu un dabisko produktu pamatelementi. Minsteres Universitātē pētnieku grupa, kuru vadīja prof. Dr. Armido Studers, izstrādāja novatorisku stratēģiju ķīmisko skeletu rediģēšanai. Viņi koncentrējas uz oglekļa aizstāšanu ar slāpekļa atomiem šajās struktūrās, kas varētu mainīt gan esošo zāļu sintēzi, gan jaunu terapeitisko savienojumu radīšanu. Saskaņā ar konstatējumiem uni-muenster.de Šī apmaiņa un molekulārā skeleta pārstrukturēšana darbojas, īpaši attiecībā uz indoliem un benzofurāniem.

Šī jaunā metodoloģija ļauj indolus pārveidot par indazoliem, procesam veicot starpproduktus ar atvērtu molekulāro gredzenu. Šie starpprodukti arī var tikt pārveidoti par benzimidazoliem. Līdzīga pārstrukturēšanas stratēģija attiecas arī uz benzofurāniem, kas var radīt vadošos savienojumus, piemēram, benzizoksazolus vai benzoksazolus. Šo ķīmisko pārveidojumu lietderība ir nozīmīga, jo iegūtie savienojumi ir bioloģiski aktīvi un tiem ir plašs pielietojums terapeitiskā kontekstā. Rezultāti tika publicēti labi zināmajā žurnālā "Nature", un tādējādi tie palīdz paplašināt sintētisko rīku komplektu skeleta rediģēšanai.

Sasniegumi genoma rediģēšanā

Paralēli šīm ķīmiskajām norisēm molekulārie biologi uzrāda ievērojamu progresu genoma rediģēšanā. Šajā disciplīnā pamata redaktori ir kļuvuši par svarīgu tehnoloģiju. Šīs redaktora metodes, kuru pamatā ir specializēti molekulārie kompleksi, ļauj precīzi pārveidot DNS bāzes. Jo īpaši adenīna un citozīna redaktori, kas parādījās Deivida Liu laboratorijā, ir parādījuši daudzsološus panākumus, tostarp ģenētisko slimību, piemēram, Hutchinson-Gilford progērijas, ārstēšanā. Šī gēnu mutācija, kas izraisa priekšlaicīgu novecošanos, tika ievērojami ārstēta pelēm, dubultojot dzīves ilgumu no 215 līdz 510 dienām. Tas ir saistīts ar bāzes redaktoru efektivitāti, kas spēj veikt mērķtiecīgas izmaiņas genomā, neizraisot liela mēroga ģenētiskas kļūdas, kā ziņoja laborjournal.de tiek ziņots.

Lai gan genoma rediģēšanas sasniegumi piedāvā milzīgu potenciālu ģenētisko slimību ārstēšanā, joprojām pastāv bažas par ētiku un drošību. Tāpēc Vācijas Medicīnas asociācija (BÄK) ir publicējusi paziņojumu par genoma rediģēšanu, kurā izklāstīti šo tehnoloģiju pastāvošie izaicinājumi un iespējas. Šīs diskusijas galvenā tēma ir atšķirība no tradicionālās gēnu terapijas. Atšķirībā no gēnu terapijas, kuras mērķis parasti ir ieviest jaunus gēnus, genoma rediģēšanas mērķis ir tieši mainīt specifisku ģenētisko informāciju. Tas paver jaunas perspektīvas medicīniskajos pētījumos, jo īpaši ģenētisko slimību, piemēram, β-talasēmijas un sirpjveida šūnu anēmijas, noskaidrošanā. aerzteblatt.de ir izcelts.

"Tomēr progress ir saistīts ar tādiem izaicinājumiem kā neparedzamas blakusparādības un ētiski ierobežojumi," saka BÄK. Tomēr CRISPR/Cas9 tehnoloģijas izmantošana, kas 2020. gadā tika nominēta Nobela prēmijai ķīmijā, ir ievērojami paātrinājusi šīs jomas attīstību un nākotnē varētu radīt personalizētas terapijas. Par laimi, jau notiek klīniskie pētījumi, lai pārbaudītu šo tehnoloģiju izmantošanu cilvēkiem. Interesanta ir genoma rediģēšanas loma dažādās pētniecības jomās, sākot no vēža pētījumiem līdz infekciju pētījumiem. Tā tiek uzskatīta par daudzsološu pieeju terapijas optimizēšanai un sarežģītas ģenētiskās mijiedarbības izpētei.