Revolutie in de geneeskunde: genoombewerking kan ziekten genezen!

Revolutie in de geneeskunde: genoombewerking kan ziekten genezen!

De ontwikkeling van onderzoek naar genoombewerking raakt steeds meer wetenschappers en artsen. Recente ontwikkelingen tonen het potentieel aan van nieuwe methoden die verreikende toepassingen in de menselijke geneeskunde beloven. Met name biologische verbindingen zoals indolen en benzofuranen worden steeds belangrijker omdat ze fungeren als basisbouwstenen voor medicijnen en natuurlijke producten. Aan de Universiteit van Münster ontwikkelde een onderzoeksteam onder leiding van prof. dr. Armido Studer een innovatieve strategie voor het bewerken van chemische skeletten. Ze richten zich op het vervangen van koolstof door stikstofatomen in deze structuren, wat een revolutie teweeg zou kunnen brengen in zowel de synthese van bestaande medicijnen als de creatie van nieuwe therapeutische verbindingen. Volgens de bevindingen van uni-muenster.de Deze uitwisseling en de herstructurering van het moleculaire skelet werken, vooral voor indolen en benzofuranen.

Met deze nieuwe methodologie kunnen indolen worden omgezet in indazolen, waarbij het proces verloopt via tussenproducten met een geopende moleculaire ring. Deze tussenproducten hebben ook het potentieel om te worden omgezet in benzimidazolen. Een soortgelijke herstructureringsstrategie geldt ook voor benzofuranen, wat kan resulteren in toonaangevende verbindingen zoals benzisoxazolen of benzoxazolen. Het nut van deze chemische transformaties is significant omdat de resulterende verbindingen biologisch actief zijn en brede toepassing hebben in therapeutische contexten. De resultaten zijn gepubliceerd in het bekende tijdschrift ‘Nature’ en dragen zo bij aan de uitbreiding van de synthetische toolbox voor het bewerken van skeletten.

Vooruitgang op het gebied van genoombewerking

Parallel aan deze chemische ontwikkelingen laten moleculair biologen aanzienlijke vooruitgang zien op het gebied van genoombewerking. In deze discipline zijn basiseditors naar voren gekomen als een belangrijke technologie. Deze editormethoden, gebaseerd op gespecialiseerde moleculaire complexen, maken de nauwkeurige conversie van DNA-basen mogelijk. Met name de adenine- en cytosine-editors die uit het laboratorium van David Liu voortkwamen, hebben veelbelovend succes laten zien, ook bij de behandeling van genetische ziekten zoals Hutchinson-Gilford progeria. Deze genmutatie, die voortijdige veroudering veroorzaakt, werd significant behandeld bij muizen, waardoor de levensduur werd verdubbeld van 215 naar 510 dagen. Dit wordt toegeschreven aan de efficiëntie van basiseditors, die in staat zijn gerichte veranderingen in het genoom aan te brengen zonder grootschalige genetische fouten te veroorzaken, zoals gerapporteerd door laborjournal.de wordt gerapporteerd.

Hoewel de vooruitgang op het gebied van genoombewerking een enorm potentieel biedt om genetische ziekten te genezen, blijven er ethische en veiligheidsproblemen bestaan. De Duitse Medische Vereniging (BÄK) heeft daarom een ​​verklaring over genoombewerking gepubliceerd, waarin de bestaande uitdagingen en kansen van deze technologieën worden geschetst. Een centraal onderwerp in deze discussie is het onderscheid met conventionele gentherapie. In tegenstelling tot gentherapie, die doorgaans gericht is op het introduceren van nieuwe genen, heeft genome editing tot doel specifieke genetische informatie rechtstreeks te wijzigen. Dit opent nieuwe perspectieven in medisch onderzoek, vooral bij het ophelderen van genetische ziekten zoals β-thalassemie en sikkelcelanemie aerzteblatt.de wordt gemarkeerd.

'Vooruitgang gaat echter gepaard met uitdagingen zoals onvoorzienbare bijwerkingen en ethische grenzen', zegt de BÄK. Niettemin heeft het gebruik van CRISPR/Cas9-technologie, die in 2020 werd genomineerd voor de Nobelprijs voor de Scheikunde, de ontwikkeling op dit gebied aanzienlijk versneld en zou in de toekomst tot gepersonaliseerde therapieën kunnen leiden. Gelukkig zijn er al klinische onderzoeken gaande om het gebruik van deze technologieën bij mensen te onderzoeken. De rol van genome editing in verschillende onderzoeksvelden is interessant, van kankeronderzoek tot infectieonderzoek. Het wordt beschouwd als een veelbelovende aanpak voor het optimaliseren van therapieën en het bestuderen van complexe genetische interacties.