Revolusjon innen medisin: genomredigering kan kurere sykdommer!

Revolusjon innen medisin: genomredigering kan kurere sykdommer!

Utviklingen av forskning på genomredigering påvirker i økende grad forskere og leger. Nylige fremskritt viser potensialet til nye metoder som lover vidtrekkende anvendelser innen humanmedisin. Spesielt biologiske forbindelser som indoler og benzofuraner blir stadig viktigere fordi de fungerer som grunnleggende byggesteiner for medisiner og naturprodukter. Ved Universitetet i Münster utviklet et forskerteam ledet av prof. Dr. Armido Studer en innovativ strategi for kjemisk skjelettredigering. De fokuserer på å erstatte karbon med nitrogenatomer i disse strukturene, noe som kan revolusjonere både syntesen av eksisterende legemidler og etableringen av nye terapeutiske forbindelser. I følge funnene til uni-muenster.de Denne utvekslingen og restruktureringen av det molekylære skjelettet fungerer, spesielt for indoler og benzofuraner.

Denne nye metodikken gjør at indoler kan omdannes til indazoler, hvor prosessen fortsetter via mellomprodukter med en åpnet molekylær ring. Disse mellomproduktene har også potensial til å bli omdannet til benzimidazoler. En lignende omstruktureringsstrategi gjelder også for benzofuraner, som kan resultere i ledende forbindelser som benzisoksazoler eller benzoksazoler. Nytten av disse kjemiske transformasjonene er betydelig fordi de resulterende forbindelsene er biologisk aktive og har bred anvendelse i terapeutiske sammenhenger. Resultatene ble publisert i det kjente tidsskriftet «Nature» og bidrar dermed til å utvide den syntetiske verktøykassen for skjelettredigering.

Fremskritt innen genomredigering

Parallelt med denne kjemiske utviklingen viser molekylærbiologer betydelig fremgang i genomredigering. I denne disiplinen har baseredaktører dukket opp som en viktig teknologi. Disse editormetodene, basert på spesialiserte molekylkomplekser, muliggjør nøyaktig konvertering av DNA-baser. Spesielt har adenin- og cytosinredaktørene som dukket opp fra David Lius laboratorium vist lovende suksess, inkludert i behandlingen av genetiske sykdommer som Hutchinson-Gilford progeria. Denne genmutasjonen, som forårsaker for tidlig aldring, ble betydelig behandlet hos mus, og doblet levetiden fra 215 til 510 dager. Dette har blitt tilskrevet effektiviteten til baseredaktører, som er i stand til å gjøre målrettede endringer i genomet uten å utløse store genetiske feil, som rapportert av laborjournal.de er rapportert.

Selv om fremskritt innen genomredigering gir et enormt potensial for å kurere genetiske sykdommer, gjenstår etiske og sikkerhetsmessige bekymringer. Den tyske legeforeningen (BÄK) har derfor publisert en uttalelse om genomredigering, som skisserer de eksisterende utfordringene og mulighetene til disse teknologiene. Et sentralt tema i denne diskusjonen er skillet fra konvensjonell genterapi. I motsetning til genterapi, som vanligvis tar sikte på å introdusere nye gener, har genomredigering som mål å direkte modifisere spesifikk genetisk informasjon. Dette åpner for nye perspektiver innen medisinsk forskning, spesielt når det gjelder å avklare genetiske sykdommer som β-thalassemi og sigdcelleanemi aerzteblatt.de er uthevet.

"Men fremgang er forbundet med utfordringer som uforutsigbare bivirkninger og etiske grenser," sier BÄK. Likevel har bruken av CRISPR/Cas9-teknologi, som ble nominert til Nobelprisen i kjemi i 2020, akselerert utviklingen på dette området betydelig og kan føre til personlig tilpassede terapier i fremtiden. Heldigvis er kliniske studier allerede i gang for å undersøke bruken av disse teknologiene hos mennesker. Rollen til genomredigering i ulike forskningsfelt er interessant, fra kreftforskning til infeksjonsforskning. Det anses som en lovende tilnærming for å optimalisere terapier og studere komplekse genetiske interaksjoner.