Rewolucja w medycynie: edycja genomu może leczyć choroby!

Rewolucja w medycynie: edycja genomu może leczyć choroby!

Rozwój badań nad edycją genomu coraz częściej dotyka naukowców i lekarzy. Ostatnie osiągnięcia pokazują potencjał nowych metod, które mogą mieć dalekosiężne zastosowania w medycynie człowieka. W szczególności związki biologiczne, takie jak indole i benzofurany, zyskują coraz większe znaczenie, ponieważ stanowią podstawowy element składowy leków i produktów naturalnych. Na Uniwersytecie w Münster zespół badawczy kierowany przez prof. dr Armido Studera opracował innowacyjną strategię edycji szkieletu chemicznego. Koncentrują się na zastąpieniu w tych strukturach węgla atomami azotu, co mogłoby zrewolucjonizować zarówno syntezę istniejących leków, jak i tworzenie nowych związków terapeutycznych. Według ustaleń uni-muenster.de Ta wymiana i restrukturyzacja szkieletu molekularnego działają, szczególnie w przypadku indoli i benzofuranów.

Ta nowa metodologia umożliwia przekształcenie indoli w indazole, przy czym proces przebiega z udziałem półproduktów z otwartym pierścieniem molekularnym. Te półprodukty mogą również zostać przekształcone w benzimidazole. Podobna strategia restrukturyzacji dotyczy również benzofuranów, w wyniku której mogą powstać wiodące związki, takie jak benzizoksazole lub benzoksazole. Użyteczność tych przemian chemicznych jest znacząca, ponieważ powstałe związki są biologicznie aktywne i mają szerokie zastosowanie w kontekście terapeutycznym. Wyniki zostały opublikowane w znanym czasopiśmie „Nature” i tym samym przyczyniły się do poszerzenia syntetycznego zestawu narzędzi do edycji szkieletu.

Postępy w edycji genomu

Równolegle z rozwojem chemii biolodzy molekularni wykazują znaczny postęp w edycji genomu. W tej dyscyplinie ważną technologią stały się edytory podstawowe. Te metody edytorskie, oparte na wyspecjalizowanych kompleksach molekularnych, umożliwiają precyzyjną konwersję zasad DNA. W szczególności edytory adeniny i cytozyny, które powstały w laboratorium Davida Liu, wykazały obiecujący sukces, w tym w leczeniu chorób genetycznych, takich jak progeria Hutchinsona-Gilforda. Ta mutacja genu powodująca przedwczesne starzenie się została w znacznym stopniu wyleczona u myszy, podwajając długość życia z 215 do 510 dni. Przypisuje się to wydajności redaktorów bazowych, którzy są w stanie dokonywać ukierunkowanych zmian w genomie bez powodowania błędów genetycznych na dużą skalę, jak podaje: laborjournal.de jest zgłaszane.

Chociaż postępy w edycji genomu oferują ogromny potencjał leczenia chorób genetycznych, nadal istnieją obawy dotyczące etyki i bezpieczeństwa. W związku z tym Niemieckie Stowarzyszenie Medyczne (BĘK) opublikowało oświadczenie w sprawie edycji genomu, w którym nakreślono istniejące wyzwania i możliwości związane z tymi technologiami. Głównym tematem tej dyskusji jest odróżnienie od konwencjonalnej terapii genowej. W przeciwieństwie do terapii genowej, która zwykle ma na celu wprowadzenie nowych genów, edycja genomu ma na celu bezpośrednią modyfikację określonej informacji genetycznej. Otwiera to nowe perspektywy w badaniach medycznych, szczególnie w wyjaśnianiu chorób genetycznych, takich jak β-talasemia i anemia sierpowata aerzteblatt.de jest podświetlony.

„Jednak postęp wiąże się z wyzwaniami, takimi jak nieprzewidywalne skutki uboczne i ograniczenia etyczne” – twierdzi BĘK. Niemniej jednak zastosowanie technologii CRISPR/Cas9, która w 2020 roku była nominowana do Nagrody Nobla w dziedzinie chemii, znacząco przyspieszyło rozwój w tej dziedzinie i może w przyszłości zaowocować terapiami spersonalizowanymi. Na szczęście trwają już badania kliniczne mające na celu sprawdzenie zastosowania tych technologii u ludzi. Rola edycji genomu w różnych dziedzinach badań jest interesująca, od badań nad rakiem po badania nad infekcjami. Uważa się, że jest to obiecujące podejście do optymalizacji terapii i badania złożonych interakcji genetycznych.