Revoluție în medicină: editarea genomului ar putea vindeca boli!

Revoluție în medicină: editarea genomului ar putea vindeca boli!

Dezvoltarea cercetării în editarea genomului afectează din ce în ce mai mult oamenii de știință și medicii. Progresele recente demonstrează potențialul noilor metode care promit aplicații de anvergură în medicina umană. În special, compușii biologici, cum ar fi indolii și benzofuranii, devin din ce în ce mai importanți, deoarece acționează ca elemente de bază pentru medicamente și produse naturale. La Universitatea din Münster, o echipă de cercetare condusă de prof. dr. Armido Studer a dezvoltat o strategie inovatoare pentru editarea scheletului chimic. Aceștia se concentrează pe înlocuirea atomilor de carbon cu azot în aceste structuri, ceea ce ar putea revoluționa atât sinteza medicamentelor existente, cât și crearea de noi compuși terapeutici. Conform constatărilor lui uni-muenster.de Acest schimb și restructurarea scheletului molecular funcționează, în special pentru indoli și benzofurani.

Această nouă metodologie permite transformarea indolilor în indazoli, procesul derulând prin intermediari cu un inel molecular deschis. Acești intermediari au, de asemenea, potențialul de a fi transformați în benzimidazoli. O strategie similară de restructurare se aplică și benzofuranilor, care pot avea ca rezultat compuși principali, cum ar fi benzizoxazolii sau benzoxazolii. Utilitatea acestor transformări chimice este semnificativă deoarece compușii rezultați sunt activi biologic și au o largă aplicație în contexte terapeutice. Rezultatele au fost publicate în renumita revistă „Nature” și contribuie astfel la extinderea setului de instrumente sintetice pentru editarea scheletului.

Progrese în editarea genomului

În paralel cu aceste dezvoltări chimice, biologii moleculari arată progrese semnificative în editarea genomului. În această disciplină, editorii de bază au apărut ca o tehnologie importantă. Aceste metode de redactare, bazate pe complexe moleculare specializate, permit conversia precisă a bazelor ADN. În special, editorii de adenină și citozină care au apărut din laboratorul lui David Liu au arătat un succes promițător, inclusiv în tratamentul bolilor genetice precum progeria Hutchinson-Gilford. Această mutație a genei, care provoacă îmbătrânirea prematură, a fost tratată în mod semnificativ la șoareci, dublând durata de viață de la 215 la 510 zile. Acest lucru a fost atribuit eficienței editorilor de bază, care sunt capabili să facă modificări țintite în genom fără a declanșa erori genetice la scară largă, după cum a raportat jurnal de muncă.de este raportat.

Deși progresele în editarea genomului oferă un potențial enorm de vindecare a bolilor genetice, rămân preocupări etice și de siguranță. Asociația Medicală Germană (BÄK) a publicat, prin urmare, o declarație privind editarea genomului, care subliniază provocările și oportunitățile existente ale acestor tehnologii. Un subiect central în această discuție este distincția față de terapia genică convențională. Spre deosebire de terapia genică, care urmărește de obicei introducerea de noi gene, editarea genomului urmărește modificarea directă a informațiilor genetice specifice. Acest lucru deschide noi perspective în cercetarea medicală, în special în clarificarea bolilor genetice, cum ar fi β-talasemia și anemia cu celule falciforme. aerzteblatt.de este evidentiata.

„Cu toate acestea, progresul este asociat cu provocări precum efecte secundare imprevizibile și limite etice”, spune BÄK. Cu toate acestea, utilizarea tehnologiei CRISPR/Cas9, care a fost nominalizată la Premiul Nobel pentru Chimie în 2020, a accelerat semnificativ dezvoltarea în acest domeniu și ar putea duce la terapii personalizate în viitor. Din fericire, sunt deja în curs de desfășurare studii clinice pentru a examina utilizarea acestor tehnologii la om. Rolul editării genomului în diverse domenii de cercetare este interesant, de la cercetarea cancerului până la cercetarea infecțiilor. Este considerată o abordare promițătoare pentru optimizarea terapiilor și studierea interacțiunilor genetice complexe.