Revolucija v medicini: urejanje genoma bi lahko pozdravilo bolezni!

Revolucija v medicini: urejanje genoma bi lahko pozdravilo bolezni!

Razvoj raziskav urejanja genoma vedno bolj vpliva na znanstvenike in zdravnike. Nedavni napredek kaže potencial novih metod, ki obljubljajo daljnosežne uporabe v humani medicini. Zlasti biološke spojine, kot so indoli in benzofurani, postajajo vse bolj pomembne, ker delujejo kot osnovni gradniki za zdravila in naravne izdelke. Na Univerzi v Münstru je raziskovalna skupina pod vodstvom prof. dr. Armida Studerja razvila inovativno strategijo za urejanje kemičnega skeleta. Osredotočajo se na zamenjavo ogljika z atomi dušika v teh strukturah, kar bi lahko revolucioniralo tako sintezo obstoječih zdravil kot ustvarjanje novih terapevtskih spojin. Po ugotovitvah g uni-muenster.de Ta izmenjava in prestrukturiranje molekularnega okostja delujeta, zlasti pri indolih in benzofuranih.

Ta nova metodologija omogoča pretvorbo indolov v indazole, pri čemer proces poteka preko intermediatov z odprtim molekularnim obročem. Ti intermediati se prav tako lahko pretvorijo v benzimidazole. Podobna strategija prestrukturiranja velja tudi za benzofurane, kar lahko povzroči vodilne spojine, kot so benzizoksazoli ali benzoksazoli. Uporabnost teh kemičnih transformacij je pomembna, ker so nastale spojine biološko aktivne in imajo široko uporabo v terapevtskih kontekstih. Rezultati so bili objavljeni v znani reviji "Nature" in tako prispevajo k razširitvi sintetičnega orodja za urejanje okostja.

Napredek pri urejanju genoma

Vzporedno s tem kemijskim razvojem molekularni biologi kažejo pomemben napredek pri urejanju genoma. V tej disciplini so se bazni urejevalniki pojavili kot pomembna tehnologija. Te urejevalne metode, ki temeljijo na specializiranih molekularnih kompleksih, omogočajo natančno pretvorbo baz DNK. Zlasti urejevalniki adenina in citozina, ki so izšli iz laboratorija Davida Liua, so pokazali obetaven uspeh, tudi pri zdravljenju genetskih bolezni, kot je progerija Hutchinson-Gilford. To gensko mutacijo, ki povzroča prezgodnje staranje, so znatno zdravili pri miših, kar je podvojilo življenjsko dobo z 215 na 510 dni. To so pripisali učinkovitosti baznih urejevalnikov, ki lahko naredijo ciljne spremembe v genomu, ne da bi sprožili obsežne genetske napake, kot poroča laborjournal.de je prijavljen.

Čeprav napredek pri urejanju genoma ponuja ogromen potencial za zdravljenje genetskih bolezni, ostajajo etični in varnostni pomisleki. Nemško zdravniško združenje (BÄK) je zato objavilo izjavo o urejanju genoma, ki opisuje obstoječe izzive in priložnosti teh tehnologij. Osrednja tema te razprave je razlikovanje od konvencionalne genske terapije. V nasprotju z gensko terapijo, katere cilj je običajno uvajanje novih genov, je namen urejanja genoma neposredno spreminjanje specifičnih genetskih informacij. To odpira nove perspektive v medicinskih raziskavah, zlasti pri razjasnitvi genetskih bolezni, kot sta β-talasemija in anemija srpastih celic aerzteblatt.de je poudarjeno.

"Vendar je napredek povezan z izzivi, kot so nepredvidljivi stranski učinki in etične omejitve," pravi BÄK. Kljub temu je uporaba tehnologije CRISPR/Cas9, ki je bila leta 2020 nominirana za Nobelovo nagrado za kemijo, bistveno pospešila razvoj na tem področju in bi lahko v prihodnosti vodila do personaliziranih terapij. Na srečo že potekajo klinične študije, ki preučujejo uporabo teh tehnologij pri ljudeh. Zanimiva je vloga urejanja genoma na različnih raziskovalnih področjih, od raziskav raka do raziskav okužb. Velja za obetaven pristop za optimizacijo terapij in preučevanje kompleksnih genetskih interakcij.