Revolution inom medicin: genomredigering kan bota sjukdomar!

Revolution inom medicin: genomredigering kan bota sjukdomar!

Utvecklingen av forskning om genomredigering påverkar i allt högre grad forskare och läkare. De senaste framstegen visar potentialen hos nya metoder som lovar långtgående tillämpningar inom humanmedicin. Speciellt biologiska föreningar som indoler och bensofuraner blir allt viktigare eftersom de fungerar som grundläggande byggstenar för läkemedel och naturprodukter. Vid universitetet i Münster utvecklade en forskargrupp ledd av prof. Dr. Armido Studer en innovativ strategi för redigering av kemiska skelett. De fokuserar på att ersätta kol med kväveatomer i dessa strukturer, vilket kan revolutionera både syntesen av befintliga läkemedel och skapandet av nya terapeutiska föreningar. Enligt resultaten av uni-muenster.de Detta utbyte och omstruktureringen av molekylskelettet fungerar, särskilt för indoler och bensofuraner.

Denna nya metod gör att indoler kan omvandlas till indazoler, där processen fortskrider via mellanprodukter med en öppnad molekylär ring. Dessa intermediärer har också potential att omvandlas till bensimidazoler. En liknande omstruktureringsstrategi gäller även för bensofuraner, vilket kan resultera i ledande föreningar som bensisoxazoler eller bensoxazoler. Användbarheten av dessa kemiska omvandlingar är betydande eftersom de resulterande föreningarna är biologiskt aktiva och har bred tillämpning i terapeutiska sammanhang. Resultaten publicerades i den välkända tidskriften "Nature" och bidrar därmed till att utöka den syntetiska verktygslådan för skelettredigering.

Framsteg inom genomredigering

Parallellt med denna kemiska utveckling visar molekylärbiologer betydande framsteg i genomredigering. Inom denna disciplin har basredaktörer dykt upp som en viktig teknik. Dessa redigeringsmetoder, baserade på specialiserade molekylära komplex, möjliggör exakt omvandling av DNA-baser. I synnerhet har de adenin- och cytosinredigerare som kom fram från David Lius laboratorium visat lovande framgångar, inklusive i behandlingen av genetiska sjukdomar som Hutchinson-Gilford progeria. Denna genmutation, som orsakar för tidigt åldrande, behandlades signifikant hos möss, vilket fördubblade livslängden från 215 till 510 dagar. Detta har tillskrivits effektiviteten hos basredigerare, som kan göra riktade förändringar i genomet utan att utlösa storskaliga genetiska fel, som rapporterats av laborjournal.de rapporteras.

Även om framsteg inom genomredigering erbjuder en enorm potential för att bota genetiska sjukdomar, kvarstår etiska och säkerhetsproblem. Den tyska läkarföreningen (BÄK) har därför publicerat ett uttalande om genomredigering, som beskriver de befintliga utmaningarna och möjligheterna med dessa teknologier. Ett centralt ämne i denna diskussion är skillnaden från konventionell genterapi. Till skillnad från genterapi, som vanligtvis syftar till att introducera nya gener, syftar genomredigering till att direkt modifiera specifik genetisk information. Detta öppnar för nya perspektiv inom medicinsk forskning, särskilt för att klargöra genetiska sjukdomar som β-talassemi och sicklecellanemi aerzteblatt.de är markerad.

– Framsteg är dock förknippade med utmaningar som oförutsedda biverkningar och etiska gränser, säger BÄK. Ändå har användningen av CRISPR/Cas9-teknologin, som nominerades till Nobelpriset i kemi 2020, avsevärt påskyndat utvecklingen inom detta område och kan leda till personliga behandlingar i framtiden. Lyckligtvis pågår redan kliniska studier för att undersöka användningen av dessa teknologier hos människor. Genomredigeringens roll inom olika forskningsområden är intressant, från cancerforskning till infektionsforskning. Det anses vara ett lovande tillvägagångssätt för att optimera terapier och studera komplexa genetiska interaktioner.