医学革命：基因组编辑可以治愈疾病！

医学革命：基因组编辑可以治愈疾病！

基因组编辑研究的发展日益影响着科学家和医生。最近的进展证明了新方法的潜力，有望在人类医学中产生深远的应用。特别是，吲哚和苯并呋喃等生物化合物变得越来越重要，因为它们是药物和天然产品的基本组成部分。在明斯特大学，由 Armido Studer 教授领导的研究团队开发了一种化学骨架编辑的创新策略。他们专注于在这些结构中用氮原子取代碳，这可能会彻底改变现有药物的合成和新治疗化合物的创造。根据调查结果 明斯特大学 这种交换和分子骨架的重组起作用，特别是对于吲哚和苯并呋喃。

这种新方法允许吲哚转化为吲唑，该过程通过具有开放分子环的中间体进行。这些中间体也有可能转化为苯并咪唑。类似的重组策略也适用于苯并呋喃，这可能会产生苯并异恶唑或苯并恶唑等主要化合物。这些化学转化的效用非常重要，因为所得化合物具有生物活性并且在治疗领域具有广泛的应用。该成果发表在著名期刊《自然》上，有助于扩展骨架编辑的合成工具箱。

基因组编辑的进展

与这些化学发展同时，分子生物学家在基因组编辑方面也取得了重大进展。在这个学科中，碱基编辑器已成为一项重要技术。这些编辑器方法基于专门的分子复合物，能够精确转换 DNA 碱基。特别是，David Liu 实验室出现的腺嘌呤和胞嘧啶编辑器已显示出令人鼓舞的成功，包括在治疗哈钦森-吉尔福德早衰症等遗传性疾病方面。这种导致过早衰老的基因突变在小鼠身上得到了显着治疗，使小鼠的寿命从 215 天增加了一倍至 510 天。据报道，这归因于碱基编辑器的效率，碱基编辑器能够在基因组中进行有针对性的改变，而不会引发大规模的遗传错误。 德国劳工杂志 被报道。

尽管基因组编辑的进步为治疗遗传疾病提供了巨大潜力，但伦理和安全问题仍然存在。德国医学会（BäK）因此发表了一份关于基因组编辑的声明，概述了这些技术现有的挑战和机遇。本次讨论的一个中心主题是与传统基因治疗的区别。与通常旨在引入新基因的基因治疗相反，基因组编辑旨在直接修改特定的遗传信息。这为医学研究开辟了新的视角，特别是在阐明β-地中海贫血和镰状细胞性贫血等遗传性疾病方面 aerzteblatt.de 被突出显示。

“然而，进步也伴随着挑战，例如不可预见的副作用和道德限制，”BäK 说。尽管如此，获得2020年诺贝尔化学奖提名的CRISPR/Cas9技术的使用显着加速了该领域的发展，并可能在未来带来个性化治疗。幸运的是，临床研究已经在进行中，以检验这些技术在人类中的应用。基因组编辑在从癌症研究到感染研究的各个研究领域中的作用很有趣。它被认为是优化治疗和研究复杂遗传相互作用的一种有前途的方法。