Революционна терапия: CAR-T клетките предлагат нова надежда срещу автоимунни заболявания!

Революционна терапия: CAR-T клетките предлагат нова надежда срещу автоимунни заболявания!

Изследователи от университета Фридрих-Александър Ерланген-Нюрнберг (FAU) и университетската болница Ерланген разработиха новаторска терапия за автоимунни заболявания. За първи път в световен мащаб автоимунно заболяване се лекува за първи път с две различни CAR Т-клетъчни терапии, което се счита за промяна на парадигмата в терапията. Забележителен случай се отнася до 45-годишен пациент с антисинтетазен синдром, който е бил без симптоми повече от девет месеца след лечението и не е зависим от никакви лекарства. Резултатите от тази иновативна терапия са публикувани в списанието Nature Medicine Доклади на FAU.

Антисинтетазният синдром е автоимунно заболяване, което причинява тежко възпаление в мускулите, белите дробове и ставите от В-клетки, атакуващи здрави структури. Успехът на лечението започна с лечение с CD19 CAR Т клетки, при което Т клетките на пациента бяха събрани, генетично препрограмирани и след това върнати, за да се елиминират свръхактивните В клетки. Но след първоначалния успех, симптомите се връщат след девет месеца, когато имунната система атакува модифицираните Т клетки.

Иновативни подходи в терапията

След това втората терапия излезе на преден план: BCMA-CAR-T клетки, които атакуват специфично плазмените клетки. Това доведе до значително подобрение на здравето на пациента, тъй като плазмените клетки бяха унищожени и количеството на вредните антитела беше намалено. Тази комбинирана терапия бележи нов подход при лечението на автоимунни заболявания, при които конвенционалните терапии често се провалят. Силно NZZ Първоначалните опити за терапия с CAR Т клетки показват висок процент на успех, дори ако броят на лекуваните пациенти досега е нисък.

Например, 35-годишен мъж с тежко автоимунно заболяване, който получи инфузия на CAR Т-клетки през юли 2024 г. след няколко опита за лечение, претърпя пълно възстановяване. Този случай е документиран и в специализираното списание „The Lancet“. Изчислено е, че около 100 до 200 пациенти по света са били лекувани с CAR Т клетки, което поражда надежди за по-нататъшен успех и превръща лечението в обещаваща алтернатива.

Предизвикателствата и възможностите

CAR-T клетките първоначално са разработени за борба с рака на кръвта и сега все повече се изследват за автоимунни заболявания. Тези заболявания нямат лечение и техните причини са сложни и не са напълно изяснени, но включват генетични фактори и фактори на околната среда. Стандартните лечения потискат имунната система и могат да причинят значителни странични ефекти. Подход, който елиминира свръхактивните В клетки, може да осигури имунологично нулиране, като например ежедневни новини докладвани.

Все пак има рискове, като цитокинова буря или възможно възпаление на мозъка. Въпреки това, сериозни нежелани реакции са редки при автоимунни пациенти. Текущи проучвания на CAR Т-клетъчни терапии продължават в световен мащаб, особено в Китай, където са постигнати обещаващи резултати. В допълнение към индивидуалното производство на CAR-T клетки от собствените Т клетки на пациента, има и иновативни подходи, при които CAR-T клетки се произвеждат от здрави донорни клетки.

Този метод може да намали производствените разходи в бъдеще, тъй като позволява стандартизирано производство и потенциално може да даде възможност за стотици терапии. Въпреки това остава предизвикателството да се провери безопасността и ефективността на тези подходи в дългосрочен план и да се сведат до минимум възможните реакции на отхвърляне. Като цяло, CAR T-клетъчната терапия предлага нова надежда за пациенти с автоимунни заболявания, които не отговарят на конвенционалните лечения.