Suche
Mein Konto
Revoluční terapie: CAR-T buňky nabízejí novou naději proti autoimunitním onemocněním!
Výzkumníci z FAU Erlangen-Norimberk léčí autoimunitní onemocnění průkopnickým způsobem pomocí duálních CAR T-buněčných terapií a byly zaznamenány první úspěchy.
Revoluční terapie: CAR-T buňky nabízejí novou naději proti autoimunitním onemocněním!
Vědci z Friedrich-Alexander University Erlangen-Norimberk (FAU) a Erlangen University Hospital vyvinuli průlomovou terapii autoimunitních onemocnění. V celosvětovém měřítku je poprvé autoimunitní onemocnění léčeno dvěma různými terapiemi CAR T-buněk, což je považováno za změnu paradigmatu v terapii. Pozoruhodný případ se týká 45letého pacienta s antisyntetázovým syndromem, který je více než devět měsíců po léčbě bez příznaků a není závislý na žádné medikaci. Výsledky této inovativní terapie byly publikovány v časopise Nature Medicine Informuje o tom FAU.
Antisyntetázový syndrom je autoimunitní onemocnění, které způsobuje závažný zánět svalů, plic a kloubů tím, že B buňky napadají zdravé struktury. Úspěch léčby začal léčbou CD19 CAR T buňkami, při které byly pacientovy T buňky sklizeny, geneticky přeprogramovány a poté vráceny k odstranění hyperaktivních B buněk. Ale po počátečním úspěchu se symptomy po devíti měsících vrátily, když imunitní systém napadl modifikované T buňky.
Inovativní přístupy k terapii
Na řadu pak přišla druhá terapie: BCMA-CAR-T buňky, které specificky napadají plazmatické buňky. To vedlo k významnému zlepšení zdravotního stavu pacienta, protože plazmatické buňky byly zničeny a množství škodlivých protilátek bylo sníženo. Tato kombinovaná terapie představuje nový přístup v léčbě autoimunitních onemocnění, kde konvenční terapie často selhává. Hlasitý NZZ Počáteční pokusy o terapii s CAR T buňkami vykazují vysokou úspěšnost, i když počet léčených pacientů je zatím nízký.
Například 35letý muž s těžkým autoimunitním onemocněním, kterému byla v červenci 2024 po několika pokusech o léčbu podána infuze T-buněk CAR, se zcela uzdravil. Tento případ byl také zdokumentován v odborném časopise „The Lancet“. Odhaduje se, že přibližně 100 až 200 pacientů po celém světě bylo léčeno CAR T buňkami, což zvyšuje naděje na další úspěch a činí z léčby slibnou alternativu.
Výzvy a příležitosti
CAR-T buňky byly původně vyvinuty pro boj s rakovinou krve a nyní jsou stále častěji zkoumány pro autoimunitní onemocnění. Tyto nemoci nelze vyléčit a jejich příčiny jsou složité a ne zcela pochopené, ale zahrnují genetické a environmentální faktory. Standardní léčba potlačuje imunitní systém a může způsobit významné vedlejší účinky. Přístup, který eliminuje hyperaktivní B buňky, by mohl poskytnout imunologický reset, jako je denní zprávy hlášeno.
Přesto existují rizika, jako je bouře cytokinů nebo možný zánět mozku. Závažné nežádoucí účinky jsou však u autoimunitních pacientů vzácné. Současné studie terapií CAR T-buňkami probíhají po celém světě, zejména v Číně, kde bylo dosaženo slibných výsledků. Kromě individuální produkce CAR-T buněk z vlastních T buněk pacienta existují také inovativní přístupy, kdy jsou CAR-T buňky produkovány ze zdravých dárcovských buněk.
Tato metoda by mohla v budoucnu snížit výrobní náklady, protože umožňuje standardizovanou výrobu a mohla by potenciálně umožnit stovky terapií. Úkolem však zůstává ověřit bezpečnost a účinnost těchto přístupů v dlouhodobém horizontu a minimalizovat možné reakce odmítnutí. Celkově terapie CAR T-buňkami nabízí novou naději pro pacienty s autoimunitními chorobami, které nereagují na konvenční léčbu.