Terapia revolucionaria: ¡las células CAR-T ofrecen una nueva esperanza contra las enfermedades autoinmunes!

Terapia revolucionaria: ¡las células CAR-T ofrecen una nueva esperanza contra las enfermedades autoinmunes!

Investigadores de la Universidad Friedrich-Alexander Erlangen-Nuremberg (FAU) y del Hospital Universitario de Erlangen han desarrollado una terapia innovadora para enfermedades autoinmunes. Por primera vez a nivel mundial, una enfermedad autoinmune se está tratando por primera vez con dos terapias diferentes de células T con CAR, lo que se considera un cambio de paradigma en la terapia. Un caso notable es el de un paciente de 45 años con síndrome antisintetasa que ha estado asintomático durante más de nueve meses después del tratamiento y no depende de ningún medicamento. Los resultados de esta innovadora terapia fueron publicados en la revista Nature Medicine Informes de la UAF.

El síndrome antisintetasa es una enfermedad autoinmune que provoca una inflamación grave en los músculos, los pulmones y las articulaciones debido al ataque de las células B a las estructuras sanas. El éxito del tratamiento comenzó con un tratamiento con células T con CAR CD19, en el que las células T del paciente fueron recolectadas, reprogramadas genéticamente y luego devueltas para eliminar las células B hiperactivas. Pero después del éxito inicial, los síntomas regresaron después de nueve meses cuando el sistema inmunológico atacó las células T modificadas.

Enfoques innovadores de la terapia.

Entonces pasó a primer plano la segunda terapia: las células BCMA-CAR-T, que atacan específicamente a las células plasmáticas. Esto condujo a una mejora significativa en la salud del paciente, ya que se destruyeron las células plasmáticas y se redujo la cantidad de anticuerpos dañinos. Esta terapia combinada marca un nuevo enfoque en el tratamiento de enfermedades autoinmunes donde las terapias convencionales a menudo fracasan. Alto NZZ Los intentos iniciales de terapia con células CAR T muestran una alta tasa de éxito, incluso si el número de pacientes tratados es bajo hasta ahora.

Por ejemplo, un hombre de 35 años con una enfermedad autoinmune grave que recibió una infusión de células T con CAR en julio de 2024 después de varios intentos de tratamiento experimentó una recuperación completa. Este caso también fue documentado en la revista especializada “The Lancet”. Se estima que entre 100 y 200 pacientes en todo el mundo han sido tratados con células T con CAR, lo que aumenta las esperanzas de un mayor éxito y convierte el tratamiento en una alternativa prometedora.

Los desafíos y oportunidades

Las células CAR-T se desarrollaron originalmente para combatir el cáncer de sangre y ahora se investigan cada vez más para enfermedades autoinmunes. Estas enfermedades no tienen cura y sus causas son complejas y no se comprenden completamente, pero incluyen factores genéticos y ambientales. Los tratamientos estándar inhiben el sistema inmunológico y pueden provocar efectos secundarios importantes. Un enfoque que elimine las células B hiperactivas podría proporcionar un reinicio inmunológico, como noticias diarias informó.

Aún así, existen riesgos, como una tormenta de citocinas o una posible inflamación cerebral. Sin embargo, los efectos secundarios graves son raros en pacientes autoinmunes. Los estudios actuales sobre terapias con células T con CAR están en curso en todo el mundo, particularmente en China, donde se han logrado resultados prometedores. Además de la producción individual de células CAR-T a partir de las propias células T del paciente, también existen enfoques innovadores en los que las células CAR-T se producen a partir de células de donantes sanos.

Este método podría reducir los costos de fabricación en el futuro, ya que permite una producción estandarizada y potencialmente podría permitir cientos de terapias. Sin embargo, el desafío sigue siendo verificar la seguridad y eficacia de estos enfoques a largo plazo y minimizar posibles reacciones de rechazo. En general, la terapia con células T con CAR ofrece nuevas esperanzas para los pacientes con enfermedades autoinmunes que no responden a los tratamientos convencionales.