Revolucionarna terapija: CAR-T stanice nude novu nadu protiv autoimunih bolesti!
Istraživači s FAU Erlangen-Nürnberg liječe autoimune bolesti na pionirski način s dvostrukim CAR T-staničnim terapijama, a zabilježeni su početni uspjesi.

Revolucionarna terapija: CAR-T stanice nude novu nadu protiv autoimunih bolesti!
Istraživači sa Sveučilišta Friedrich-Alexander Erlangen-Nürnberg (FAU) i Sveučilišne bolnice Erlangen razvili su revolucionarnu terapiju za autoimune bolesti. Na globalnom planu, autoimuna bolest se po prvi put liječi s dvije različite CAR T-stanične terapije, što se smatra promjenom paradigme u terapiji. Značajan slučaj odnosi se na 45-godišnjeg pacijenta sa sindromom antisintetaze koji je bio bez simptoma više od devet mjeseci nakon liječenja i nije ovisan ni o kakvom lijeku. Rezultati ove inovativne terapije objavljeni su u časopisu Nature Medicine FAU izvješća.
Sindrom antisintetaze je autoimuna bolest koja uzrokuje teške upale u mišićima, plućima i zglobovima tako što B stanice napadaju zdrave strukture. Uspjeh liječenja započeo je tretmanom CD19 CAR T stanica, u kojem su pacijentove T stanice prikupljene, genetski reprogramirane i zatim vraćene kako bi se eliminirale preaktivne B stanice. Ali nakon početnog uspjeha, simptomi su se vratili nakon devet mjeseci jer je imunološki sustav napao modificirane T stanice.
Inovativni pristupi terapiji
Zatim je u prvi plan došla druga terapija: BCMA-CAR-T stanice koje specifično napadaju plazma stanice. To je dovelo do značajnog poboljšanja zdravlja pacijenta jer su plazma stanice uništene i količina štetnih antitijela smanjena. Ova kombinirana terapija označava novi pristup u liječenju autoimunih bolesti gdje konvencionalne terapije često ne uspijevaju. Glasno NZZ Početni pokušaji terapije s CAR T stanicama pokazuju visoku stopu uspjeha, čak i ako je broj liječenih pacijenata do sada mali.
Na primjer, 35-godišnji muškarac s teškom autoimunom bolešću koji je primio infuziju CAR T-stanica u srpnju 2024. nakon nekoliko pokušaja liječenja doživio je potpuni oporavak. Ovaj slučaj je također dokumentiran u stručnom časopisu “The Lancet”. Procjenjuje se da je oko 100 do 200 pacijenata diljem svijeta liječeno CAR T stanicama, što budi nadu u daljnji uspjeh i čini liječenje obećavajućom alternativom.
Izazovi i mogućnosti
CAR-T stanice izvorno su razvijene za borbu protiv raka krvi, a sada se sve više istražuju za autoimune bolesti. Za te bolesti nema lijeka, a uzroci su im složeni i nedovoljno shvaćeni, ali uključuju genetske čimbenike i čimbenike iz okoliša. Standardni tretmani potiskuju imunološki sustav i mogu izazvati značajne nuspojave. Pristup koji eliminira preaktivne B-stanice mogao bi omogućiti imunološko resetiranje, npr dnevne vijesti prijavio.
Ipak, postoje rizici, poput citokinske oluje ili moguće upale mozga. Međutim, ozbiljne nuspojave su rijetke u autoimunih bolesnika. Aktualne studije CAR T-staničnih terapija su u tijeku diljem svijeta, posebice u Kini, gdje su postignuti obećavajući rezultati. Uz individualnu proizvodnju CAR-T stanica iz vlastitih T stanica pacijenta, postoje i inovativni pristupi u kojima se CAR-T stanice proizvode iz zdravih donorskih stanica.
Ova bi metoda mogla smanjiti troškove proizvodnje u budućnosti jer omogućuje standardiziranu proizvodnju i potencijalno bi mogla omogućiti stotine terapija. Međutim, ostaje izazov provjeriti sigurnost i učinkovitost ovih pristupa dugoročno i minimizirati moguće reakcije odbijanja. Sveukupno, terapija CAR T-stanicama nudi novu nadu za pacijente s autoimunim bolestima koji ne reagiraju na konvencionalne tretmane.