Terapia rivoluzionaria: le cellule CAR-T offrono una nuova speranza contro le malattie autoimmuni!

Terapia rivoluzionaria: le cellule CAR-T offrono una nuova speranza contro le malattie autoimmuni!

I ricercatori dell’Università Friedrich-Alexander di Erlangen-Norimberga (FAU) e dell’Ospedale universitario di Erlangen hanno sviluppato una terapia innovativa per le malattie autoimmuni. Per la prima volta a livello mondiale, una malattia autoimmune viene trattata per la prima volta con due diverse terapie con cellule CAR T, il che è considerato un cambiamento di paradigma nella terapia. Un caso degno di nota riguarda un paziente di 45 anni affetto da sindrome da antisintetasi che è rimasto privo di sintomi per oltre nove mesi dopo il trattamento e non dipende da alcun farmaco. I risultati di questa terapia innovativa sono stati pubblicati sulla rivista Nature Medicine Lo riferisce la FAU.

La sindrome da antisintetasi è una malattia autoimmune che causa una grave infiammazione nei muscoli, nei polmoni e nelle articolazioni da parte delle cellule B che attaccano le strutture sane. Il successo del trattamento è iniziato con un trattamento con cellule T CAR CD19, in cui le cellule T del paziente sono state raccolte, riprogrammate geneticamente e quindi restituite per eliminare le cellule B iperattive. Ma dopo il successo iniziale, i sintomi sono ritornati dopo nove mesi quando il sistema immunitario ha attaccato le cellule T modificate.

Approcci innovativi alla terapia

Poi è venuta alla ribalta la seconda terapia: le cellule BCMA-CAR-T, che attaccano specificamente le plasmacellule. Ciò ha portato ad un miglioramento significativo della salute del paziente poiché le plasmacellule sono state distrutte e la quantità di anticorpi dannosi è stata ridotta. Questa terapia di combinazione segna un nuovo approccio nel trattamento delle malattie autoimmuni dove le terapie convenzionali spesso falliscono. Forte NZZ I primi tentativi di terapia con cellule CAR T mostrano un alto tasso di successo, anche se il numero di pazienti trattati finora è basso.

Ad esempio, un uomo di 35 anni con grave malattia autoimmune che ha ricevuto un’infusione di cellule T CAR nel luglio 2024, dopo diversi tentativi di trattamento, ha registrato un recupero completo. Il caso è stato documentato anche sulla rivista specializzata “The Lancet”. Si stima che circa 100-200 pazienti in tutto il mondo siano stati trattati con cellule T CAR, il che fa sperare in un ulteriore successo e rende il trattamento un’alternativa promettente.

Le sfide e le opportunità

Le cellule CAR-T sono state originariamente sviluppate per combattere il cancro del sangue e ora vengono sempre più ricercate per le malattie autoimmuni. Queste malattie non hanno cura e le loro cause sono complesse e non del tutto comprese, ma includono fattori genetici e ambientali. I trattamenti standard sopprimono il sistema immunitario e possono causare effetti collaterali significativi. Un approccio che elimini le cellule B iperattive potrebbe fornire un ripristino immunologico, ad esempio notizie quotidiane riportato.

Tuttavia, ci sono dei rischi, come la tempesta di citochine o la possibile infiammazione del cervello. Tuttavia, gli effetti collaterali gravi sono rari nei pazienti autoimmuni. Gli studi attuali sulle terapie con cellule CAR T sono in corso in tutto il mondo, in particolare in Cina, dove sono stati ottenuti risultati promettenti. Oltre alla produzione individuale di cellule CAR-T dalle cellule T del paziente, esistono anche approcci innovativi in ​​cui le cellule CAR-T vengono prodotte da cellule donatrici sane.

Questo metodo potrebbe ridurre i costi di produzione in futuro poiché consente una produzione standardizzata e potrebbe potenzialmente consentire centinaia di terapie. Tuttavia, la sfida resta quella di verificare la sicurezza e l’efficacia di questi approcci a lungo termine e di ridurre al minimo le possibili reazioni di rigetto. Nel complesso, la terapia con cellule CAR T offre nuove speranze per i pazienti con malattie autoimmuni che non rispondono ai trattamenti convenzionali.