Revoliucinė terapija: CAR-T ląstelės suteikia naujų vilčių prieš autoimunines ligas!

Revoliucinė terapija: CAR-T ląstelės suteikia naujų vilčių prieš autoimunines ligas!

Friedricho-Aleksandro universiteto Erlangeno-Niurnbergo (FAU) ir Erlangeno universitetinės ligoninės mokslininkai sukūrė novatorišką autoimuninių ligų terapiją. Pirmą kartą pasaulyje autoimuninė liga pirmą kartą gydoma dviem skirtingais CAR T ląstelių gydymo būdais, o tai laikoma paradigmos pokyčiu terapijoje. Svarbus atvejis yra susijęs su 45 metų pacientu, sergančiu antisintetazės sindromu, kuris daugiau nei devynis mėnesius po gydymo neturėjo jokių simptomų ir nėra priklausomas nuo jokių vaistų. Šios naujoviškos terapijos rezultatai buvo paskelbti žurnale Nature Medicine FAU praneša.

Antisintetazės sindromas yra autoimuninė liga, sukelianti stiprų raumenų, plaučių ir sąnarių uždegimą, kurį sukelia B ląstelės, atakuojančios sveikas struktūras. Gydymo sėkmė prasidėjo nuo CD19 CAR T ląstelių gydymo, kai paciento T ląstelės buvo surinktos, genetiškai perprogramuotos ir grąžintos, kad būtų pašalintos pernelyg aktyvios B ląstelės. Tačiau po pradinės sėkmės simptomai grįžo po devynių mėnesių, kai imuninė sistema užpuolė modifikuotas T ląsteles.

Inovatyvūs gydymo metodai

Tada išryškėjo antroji terapija: BCMA-CAR-T ląstelės, kurios konkrečiai atakuoja plazmos ląsteles. Dėl to labai pagerėjo paciento sveikata, nes buvo sunaikintos plazmos ląstelės ir sumažėjo kenksmingų antikūnų kiekis. Ši kombinuota terapija žymi naują požiūrį į autoimuninių ligų gydymą, kai įprastiniai gydymo būdai dažnai būna nesėkmingi. Garsiai NZZ Pradiniai gydymo bandymai su CAR T ląstelėmis rodo didelį sėkmės rodiklį, net jei iki šiol gydytų pacientų skaičius yra mažas.

Pavyzdžiui, 35 metų vyras, sergantis sunkia autoimunine liga, kuris 2024 m. liepą gavo CAR T ląstelių infuziją po kelių gydymo bandymų, visiškai pasveiko. Šis atvejis taip pat buvo užfiksuotas specializuotame žurnale „The Lancet“. Apskaičiuota, kad maždaug 100–200 pacientų visame pasaulyje buvo gydomi CAR T ląstelėmis, todėl tikimasi tolesnės sėkmės ir gydymas tapo perspektyvia alternatyva.

Iššūkiai ir galimybės

CAR-T ląstelės iš pradžių buvo sukurtos kovai su kraujo vėžiu, o dabar vis dažniau tiriamos dėl autoimuninių ligų. Šios ligos nėra išgydomos, o jų priežastys yra sudėtingos ir nevisiškai suprantamos, tačiau apima genetinius ir aplinkos veiksnius. Standartinis gydymas slopina imuninę sistemą ir gali sukelti didelį šalutinį poveikį. Metodas, kuris pašalina pernelyg aktyvias B ląsteles, gali suteikti imunologinį atstatymą, pvz dienos naujienos pranešė.

Vis dėlto yra pavojų, tokių kaip citokinų audra ar galimas smegenų uždegimas. Tačiau sunkus šalutinis poveikis autoimuniniams pacientams pasireiškia retai. Dabartiniai CAR T-ląstelių terapijos tyrimai vyksta visame pasaulyje, ypač Kinijoje, kur buvo pasiekti daug žadantys rezultatai. Be individualios CAR-T ląstelių gamybos iš paties paciento T ląstelių, taip pat yra naujoviškų metodų, kai CAR-T ląstelės gaminamos iš sveikų donorų ląstelių.

Šis metodas gali sumažinti gamybos sąnaudas ateityje, nes tai leidžia standartizuoti gamybą ir galbūt sudaryti sąlygas šimtams gydymo būdų. Tačiau išlieka iššūkis patikrinti šių metodų saugumą ir veiksmingumą ilgalaikėje perspektyvoje ir sumažinti galimas atmetimo reakcijas. Apskritai, CAR T-ląstelių terapija suteikia naujų vilčių pacientams, sergantiems autoimuninėmis ligomis, kurios nereaguoja į įprastinį gydymą.