Revolutionerande terapi: CAR-T-celler ger nytt hopp mot autoimmuna sjukdomar!

Revolutionerande terapi: CAR-T-celler ger nytt hopp mot autoimmuna sjukdomar!

Forskare vid Friedrich-Alexander University Erlangen-Nuremberg (FAU) och Erlangen University Hospital har utvecklat en banbrytande terapi för autoimmuna sjukdomar. I en global förstagång behandlas en autoimmun sjukdom för första gången med två olika CAR T-cellsterapier, vilket anses vara ett paradigmskifte i terapi. Ett anmärkningsvärt fall gäller en 45-årig patient med antisyntetassyndrom som varit symtomfri i över nio månader efter behandling och inte är beroende av någon medicin. Resultaten av denna innovativa terapi publicerades i tidskriften Nature Medicine FAU rapporterar.

Antisyntetassyndrom är en autoimmun sjukdom som orsakar allvarlig inflammation i muskler, lungor och leder genom att B-celler angriper friska strukturer. Behandlingsframgången började med en CD19 CAR T-cellsbehandling, där patientens T-celler skördades, genetiskt omprogrammerades och sedan returnerades för att eliminera de överaktiva B-cellerna. Men efter den första framgången återkom symtomen efter nio månader när immunsystemet attackerade de modifierade T-cellerna.

Innovativa metoder för terapi

Den andra terapin kom då fram: BCMA-CAR-T-celler, som specifikt attackerar plasmaceller. Detta ledde till en betydande förbättring av patientens hälsa eftersom plasmacellerna förstördes och mängden skadliga antikroppar minskade. Denna kombinationsterapi markerar ett nytt tillvägagångssätt vid behandling av autoimmuna sjukdomar där konventionella terapier ofta misslyckas. Högt NZZ Inledande terapiförsök med CAR T-celler visar en hög framgångsfrekvens, även om antalet behandlade patienter är lågt än så länge.

Till exempel upplevde en 35-årig man med svår autoimmun sjukdom som fick en CAR T-cellsinfusion i juli 2024 efter flera behandlingsförsök en fullständig återhämtning. Detta fall dokumenterades också i facktidskriften "The Lancet". Det uppskattas att omkring 100 till 200 patienter världen över har behandlats med CAR T-celler, vilket väcker förhoppningar om fortsatt framgång och gör behandlingen till ett lovande alternativ.

Utmaningarna och möjligheterna

CAR-T-celler utvecklades ursprungligen för att bekämpa blodcancer och forskas nu alltmer för autoimmuna sjukdomar. Dessa sjukdomar har inget botemedel och deras orsaker är komplexa och inte helt förstådda, men inkluderar genetiska och miljömässiga faktorer. Standardbehandlingar hämmar immunförsvaret och kan orsaka betydande biverkningar. Ett tillvägagångssätt som eliminerar överaktiva B-celler skulle kunna ge en immunologisk återställning, som t.ex dagliga nyheter rapporterad.

Ändå finns det risker, som cytokinstorm eller eventuell hjärninflammation. Men allvarliga biverkningar är sällsynta hos autoimmuna patienter. Aktuella studier av CAR T-cellsterapier pågår över hela världen, särskilt i Kina, där lovande resultat har uppnåtts. Utöver den individuella produktionen av CAR-T-celler från patientens egna T-celler, finns det också innovativa tillvägagångssätt där CAR-T-celler produceras från friska donatorceller.

Denna metod skulle kunna minska tillverkningskostnaderna i framtiden eftersom den möjliggör standardiserad produktion och potentiellt kan möjliggöra hundratals behandlingar. Utmaningen kvarstår dock att verifiera säkerheten och effektiviteten av dessa tillvägagångssätt på lång sikt och att minimera eventuella avslagsreaktioner. Sammantaget ger CAR T-cellsterapi nytt hopp för patienter med autoimmuna sjukdomar som inte svarar på konventionella behandlingar.