革命性疗法：CAR-T细胞为自身免疫性疾病带来新希望！

革命性疗法：CAR-T细胞为自身免疫性疾病带来新希望！

埃尔兰根-纽伦堡弗里德里希-亚历山大大学 (FAU) 和埃尔兰根大学医院的研究人员开发出了一种针对自身免疫性疾病的突破性疗法。首次使用两种不同的 CAR T 细胞疗法治疗自身免疫性疾病，这在全球尚属首次，这被认为是治疗范式的转变。一个值得注意的病例涉及一名 45 岁的抗合成酶综合征患者，他在治疗后九个多月内没有任何症状，并且不依赖任何药物。这种创新疗法的结果发表在《自然医学》杂志上 佛罗里达大学报告 。

抗合成酶综合征是一种自身免疫性疾病，B 细胞攻击健康结构，导致肌肉、肺部和关节严重炎症。治疗的成功始于 CD19 CAR T 细胞治疗，其中收集患者的 T 细胞，进行基因重新编程，然后返回以消除过度活跃的 B 细胞。但在取得初步成功后，九个月后，随着免疫系统攻击经过修饰的 T 细胞，症状又出现了。

创新的治疗方法

随后，第二种疗法脱颖而出：BCMA-CAR-T 细胞，专门攻击浆细胞。由于浆细胞被破坏并且有害抗体的数量减少，这导致患者的健康状况显着改善。这种联合疗法标志着一种治疗传统疗法常常失败的自身免疫性疾病的新方法。大声 NZZ 尽管迄今为止接受治疗的患者数量很少，但 CAR T 细胞的初步治疗尝试显示出很高的成功率。

例如，一名患有严重自身免疫性疾病的 35 岁男性，在尝试多次治疗后于 2024 年 7 月接受了 CAR T 细胞输注，并完全康复。这个案例也被记录在专业杂志《柳叶刀》上。据估计，全球约有 100 至 200 名患者接受了 CAR T 细胞治疗，这给进一步成功带来了希望，并使该治疗成为一种有前途的替代疗法。

挑战与机遇

CAR-T 细胞最初是为了对抗血癌而开发的，现在越来越多地被研究用于治疗自身免疫性疾病。这些疾病无法治愈，其原因很复杂且尚未完全了解，但包括遗传和环境因素。标准治疗会抑制免疫系统并可能导致严重的副作用。消除过度活跃的 B 细胞的方法可以提供免疫重置，例如 每日新闻 报道称。

尽管如此，风险仍然存在，例如细胞因子风暴或可能的脑炎症。然而，在自身免疫患者中，严重的副作用很少见。目前CAR-T细胞疗法的研究正在世界范围内进行，特别是在中国，已经取得了可喜的成果。除了利用患者自身的 T 细胞单独生产 CAR-T 细胞外，还有利用健康供体细胞生产 CAR-T 细胞的创新方法。

这种方法可以降低未来的制造成本，因为它可以实现标准化生产，并有可能实现数百种疗法。然而，挑战仍然是验证这些方法的长期安全性和有效性，并尽量减少可能的排斥反应。总体而言，CAR T 细胞疗法为对传统治疗无反应的自身免疫性疾病患者带来了新的希望。